Bayer Lampit (nifurtimox) wurde von der US FDA für den Einsatz bei pädiatrischen Patienten zugelassen!

Bayer gab kürzlich bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Lampit (Nifurtimox) zugelassen hat, die Tabletten für pädiatrische Patienten (0 bis 18 Jahre alt, mit einem Gewicht von 2,5 kg) zur Behandlung von Trypanosoma cruzi (T. cruzi) zugelassen hat, die durch die Chagas-Krankheit (Chagas-Krankheit) verursacht wurden.

Lampit ist eine neue, teilbare, leicht zu dispergierbare Tablette, die an der Score-Linie von Hand getrennt werden kann. Die Tablette nimmt eine neue Formel an, die leicht in Wasser verteilt werden kann, was für pädiatrische Patienten hilfreich ist, die Schwierigkeiten beim Schlucken haben oder eine halbe Tablette benötigen. In Bezug auf die Medikamente kann Lampit nach dem Gewicht des Patienten angepasst werden.

Je nach dem Anteil der Patienten, deren Immunglobulin G (IgG) Antikörper negativ wird oder die optische Dichte in zwei verschiedenen IgG-Antikörpertests gegen Trypanosoma-Cruzi-Antigen um mindestens 20 % abnimmt, hat die FDA die Zulassung von Lampit für diese Indikation beschleunigt. Die weitere Zulassung dieser Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in Bestätigungsstudien abhängen.

Die Chagas-Krankheit ist eine ansteckende Tropenkrankheit, von der etwa 300.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Diese Krankheit ist in den meisten Teilen Lateinamerikas endemisch, aber in den Vereinigten Staaten verursacht diese Krankheit zunehmend gesundheitliche Bedenken. Die Zulassung eines Medikaments für pädiatrische Patienten ist ein wichtiger Meilenstein.

Aleksandra Vlajnic, MD, Senior Vice President und Head of Medical Affairs, Bayer Americas, sagte: "Chagas-Krankheit kann in jedem Alter auftreten, und Früherkennung und Behandlung sind wichtig. Die Bedeutung der Behandlung von Kindern ist ein wesentlicher Grund für die Zusammenarbeit von Bayer mit den Gesundheitsbehörden. Ziel ist es, die Chance zu erhöhen, Lampit als Mittel zur Behandlung der Chagas-Krankheit zu bekommen."

Die FDA-Zulassung von Lampit basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie CHICO (NCT02625974). Dies ist der erste Teil des größten klinischen Behandlungsphase-III-Projekts, das jemals bei Kindern mit Chagas-Krankheit durchgeführt wurde, und die Ergebnisse bestätigten Lampit (leicht zu teilen, leicht zu dispergieren, neue Formel nifurtimox bewertete Tabletten) für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Chagas-Krankheit Die Sicherheit und Wirksamkeit. CHICO ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, historisch kontrollierte Phase-III-Studie, die von 2016 bis 2018 in 25 Forschungszentren in Argentinien, Bolivien und Kolumbien durchgeführt wurde. Insgesamt 330 Fälle von T. cruzi-Infektion mit serologischen Evidenz wurden kinder ohne kardiovaskuläre und/oder gastrointestinale Symptome im Zusammenhang mit der Chagas-Krankheit registriert, die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik wurden bewertet. In der Studie wurden die Patienten nach dem Zufallsprinzip mit einem Verhältnis von 2:1 zugewiesen, erhielten 60 Tage (n=219) oder 30 Tage (n=111) Lampit-Behandlungsplan und folgten ein Jahr nach der Behandlung.

Die Ergebnisse zeigten, dass das 60-Tage-Lampit-Regime besser war als die historische Placebo-Kontrolle in Bezug auf die serologische Reaktion nach einer einjährigen Nachbeobachtung nach dem Ende der Behandlung und erreichte den primären Endpunkt der Studie. In der gesamten Studienpopulation war das 60-Tage-Regime dem 30-Tage-Regime (nicht zugelassenes Dosierschema) in Bezug auf die serologische Reaktion überlegen. In der Studie zeigte Lampit s gewichtsbereinigte Dosisbehandlung eine gute Sicherheit. Die Studie wird mit dem zweiten Teil (Lampit-SECURE) fortgesetzt, in dem die Patienten für einen Zeitraum von 3 Jahren verfolgt werden, um Wirksamkeit und Sicherheit zu bestätigen.

Dr. Jaime Altcheh, der koordinierende Forscher der CHICO-Studie und Leiter der Abteilung für Parasitologie und Chagas-Krankheit des Ricardo Gutierrez Kinderkrankenhauses in Buenos Aires, Argentinien, sagte: "Je jünger der Patient, desto größer ist die Chance auf Genesung. Ja. Mit der neuen pädiatrischen Formel können wir Neugeborene und Babys genauer behandeln. Diese neue Formeltablette lässt sich einfach aufteilen und löst sich sehr schnell in Wasser auf. Dies ist besonders wichtig, weil diese sehr kleinen Kinder nicht in der Lage, feste Pillen zu schlucken, sondern muss mit Medikamenten dreimal täglich innerhalb von 60 Tagen behandelt werden. Die neue Formel nifurtimox ist ein großer Schritt in Richtung des Ziels, alle infizierten Kinder zu behandeln. Frühe Behandlung nach einer Infektion ist sehr wichtig, um die Manifestationen von Erwachsenenkrankheiten zu verhindern In der CHICO-Studie zeigte Lampit eine gute antiprotozoale Aktivität bei pädiatrischen Patienten im Alter von 0-17 Jahren."

Das Ziel der Kontrolle der Chagas-Krankheit ist es, die Übertragung zu beseitigen, den Vektor zu kontrollieren, Mädchen und Frauen im gebärfähigen Alter zu behandeln (um eine transplazentale Übertragung zu vermeiden) und Blut vor der Transfusion zu testen. Darüber hinaus soll es Infizierten ermöglichen, in allen Stadien der Krankheit medizinischen Schutz zu erhalten.

Die Behandlung der Chagas-Krankheit basiert nur auf zwei nitro-heterozyklischen Verbindungen, Nifurtimox und Benznidazol. Bisher ist Nifurtimox nur als 120 mg-Tablette erhältlich, was vor allem für kleine Kinder schwer zu verabreichen ist. Bayer hat jetzt eine 30 mg Tablette entwickelt. Beide Tabletten sind jetzt schnell dispergierende Formeln, die leicht geteilt werden können. Sie können auch schnell in Wasser gelöst werden, um eine Gülle für Patienten zu bilden, die Schwierigkeiten haben, Tabletten zu schlucken. Die neue Formel wurde erfolgreich in der CHICO-Studie eingesetzt und verbessert die Genauigkeit, Sicherheit und Behandlungskonformität von Kindern aller Altersgruppen.

Das neu formulierte Nifurtimox wird die Verabreichung von Neugeborenen, Säuglingen und Kindern verbessern, die die am stärksten gefährdete Gruppe von Patienten mit Chagas-Krankheit ist, und wird einen wesentlichen Beitrag zur Bekämpfung der Krankheit leisten.

Trypanosoma cruzi (Bildquelle: WHO)

Die Chagas-Krankheit wird durch Trypanosoma cruzi verursacht. Der Hauptübertragungsvektor sind blutsaugende Käfer. Es wurde von Dr. Chagas im Jahr 1908 entdeckt, so wird es auch Chagas-Krankheit genannt. Hauptsächlich in Mittel- und Südamerika vorherrschend, so wird es auch Chagas-Krankheit genannt. Trypanosoma cruzi lebt im Blut und verschiedenen Gewebezellen von Menschen und Säugetieren. Es gibt zwei Formen von Pyramidalis und Amastigoten in seiner Lebensgeschichte. Die Kegelmastigoten dringen durch eine Infektion mit hautwunden in menschliches Blut ein. Die Krankheit kann auch durch Muttermilch, Plazenta, Bluttransfusion oder Einnahme von Lebensmitteln infiziert werden, die durch infektiöse Triatomin-Fäkalien kontaminiert sind. Es wird geschätzt, dass es 20 Millionen infizierte Menschen in Mittel- und Südamerika gibt.

Die meisten Infektionen sind asymptomatisch. Symptomatische Fälle zeigen nur leichte grippeähnliche Symptome, die direkt nach der Infektion auftreten. Etwa 2 Monate später trat die Chagas-Krankheit in ein chronisches Stadium ein, das viele Jahre andauerte und schwere Organschäden und schließlich einen plötzlichen Herztod verursachte. Bildung, Frühdiagnose und Behandlung sind die Schlüssel zur Prävention der Chagas-Krankheit.

Derzeit werden aufgrund unzureichender Krankheitswahrnehmung und eingeschränkter Zugang zur Behandlung weniger als 1 % der mit der Chagas-Krankheit infizierten Patienten behandelt. Bayer hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Akquisition und den Einsatz von Nifurtimox durch neue Registrierungsanträge zu erweitern und neue Präparate in Ländern mit hoher Krankheitsbelastung bereitzustellen.