Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten U.S. Review um 3 Monate verlängert!

Bristol-Myers Squibb (BMS) gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Überprüfungszeit von mavacamtens New Drug Application (NDA) um 3 Monate verlängert hat. Das neue Zieldatum des "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) ist der 28. April 2022. Das Medikament ist ein neuer, oraler, myokardialer Myosin-allosterischer Modulator zur Behandlung der symptomatisch obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM), einer chronischen Herzerkrankung mit hoher Inzidenz.

Im Juli 2020 erteilte die US-amerikanische FDA mavacamten einen Breakthrough Drug Designation für oHCM. Wenn es zugelassen wird, wird Mavacamten der erste Myosin-Inhibitor zur Behandlung von oHCM sein. Derzeit wird auch der Zulassungsantrag (MAA) von Mavacamten zur Behandlung von symptomatischem oHCM von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft.

Laut der BMS-Ankündigung teilte die FDA dem Unternehmen am 18. November 2021 mit, das PDUFA-Datum zu verlängern, um genügend Zeit für die Überprüfung aktualisierter Informationen im Zusammenhang mit der vorgeschlagenen Risikobewertungsminderungsstrategie (REMS) zu haben. Das REMS-Programm wurde in die Erstantragstellung von Mavacamten aufgenommen. Die FDA hat keine zusätzlichen Daten oder Forschung angefordert.

Samit Hirawat, MD, Executive Vice President und Chief Medical Officer von Bristol-Myers Squibb, sagte: "Wir sind zuversichtlich in mavacamten. In der zulassungsrelevanten EXPLORER-HCM-Studie wurde dieser bahnbrechende kardiale Myosin-Inhibitor zur Behandlung symptomatischer oHCM-Patienten eingesetzt. , Der Funktionsstatus und die Lebensqualität haben klinisch signifikante Verbesserungen gezeigt. Wir freuen uns darauf, weiterhin eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um dieses wichtige Medikament den Patienten zur Verfügung zu stellen."

Mavacamten ist ein oraler, allosterischer Myosinhemmer, der zur Behandlung von Krankheiten mit übermäßiger Herzkontraktion und gestörter diastolischer Füllung als innere Ursachen eingesetzt wird. Es wird angenommen, dass Mavacamten die Myokardkontraktilität reduziert, indem es die Bildung von übermäßigen Myosin-Aktin-Querbrücken hemmt. Die Bildung einer übermäßigen Myosin-Aktin-Querbrücke kann zu einer übermäßigen Myokardkontraktion, linksventrikulärer Hypertrophie und verminderter Compliance führen. In klinischen und präklinischen Studien zeigt Mavacamten weiterhin Biomarker, die den Stress der Herzwand reduzieren, eine übermäßige Myokardkontraktion reduzieren und die diastolische Compliance erhöhen.

Mavacamten wurde ursprünglich zur Behandlung der symptomatisch obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) entwickelt. Basierend auf seinem Wirkmechanismus und dem Nachweis therapeutischer Aktivität wird Mavacamten auch klinisch zur Behandlung der symptomatischen nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) und der Herzinsuffizienz mit konservierter Ejektionsfraktion (HFpEF) untersucht.

mavacamten chemische Struktur

Sowohl mavacamten NDA als auch MAA basieren auf den Ergebnissen der wichtigsten Phase-3-Studie EXPLORER-HCM. Die Studie wurde an symptomatischen oHCM-Patienten durchgeführt und verglich Mavacamten mit Placebo. Die Testergebnisse zeigen, dass Mavacamten eine starke therapeutische Wirkung gezeigt hat, mit klinisch signifikanten Verbesserungen der Symptome, des Funktionsstatus und der Lebensqualität sowie seiner Fähigkeit, die Obstruktion des linksventrikulären Abflusstraktes zu lindern. In der EXPLORER-HCM-Studie erreichten alle primären und sekundären Endpunkte statistische Signifikanz.

mavacamten (MYK-461) wurde von MyoKardia entwickelt. Am 5. Oktober 2020 gab Bristol-Myers Squibb bekannt, dass es MyoKardia für 13,1 Milliarden US-Dollar in bar und eine Prämie von 60 % erwerben wird. Am 17. November 2020 gab Bristol-Myers Squibb bekannt, dass die Übernahme von MyoKardia erfolgreich abgeschlossen wurde. Diese Akquisition ist die zweitgrößte Transaktion von Bristol-Myers Squibb nach der Übernahme von Celgene im Wert von 74 Milliarden US-Dollar im Jahr 2019.

Es ist erwähnenswert, dass am 11. August 2020 LianBio, das von der Investmentgesellschaft Perceptive Advisors gegründet wurde, offiziell gegründet wurde. Am selben Tag kündigte sie zwei wichtige Kooperationen an. Das eine war die Einführung der Produktpipeline von BridgeBio Pharma in China, das andere Das Projekt besteht darin, das Mavecamten von myoKardia in China einzuführen.

Bristol-Myers Squibb setzt große Hoffnungen in mavacamten. Mit der Übernahme von MyoKardia gab das Unternehmen bekannt, dass Mavacamten ein bahnbrechendes Medikament zur Behandlung von HCM werden würde. Auch die Geschäftsaussichten von mavacamten blickt die Branche sehr optimistisch. Im Dezember 2020 veröffentlichte Evaluate Vantage, ein pharmazeutisches Marktforschungsunternehmen, die "Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". In dieser Liste belegte mavacamten den dritten Platz. Evaluate Vantage prognostiziert, dass der weltweite Umsatz von mavacamten im Jahr 2026 2 Milliarden US-Dollar erreichen kann.