Taiwanesisches Medikament Hua Pharmaceutical Besremi ist von der US-amerikanischen FDA zugelassen: Das erste Interferon zur Behandlung von PV!

PharmaEssentia gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Besremi (Ropeginterferon alfa-2b-njft) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Polycythaemia vera (PV) zugelassen hat. PV ist eine Blutkrankheit, die die Überproduktion von roten Blutkörperchen verursacht. Übermäßige Zellen verdicken das Blut, verlangsamen den Blutfluss und erhöhen die Wahrscheinlichkeit einer Thrombose. In den Vereinigten Staaten betrifft PV jedes Jahr etwa 6.200 Menschen. Zuvor hatte Besremi für die Behandlung von PV den Waisenhausstatus (ODD) erhalten.

Besremi ist ein innovatives mono-PEGyliertes lang wirkendes Interferon, das zelluläre Effekte in PV im Knochenmark zeigt. Klinische Daten, die 7,5 Jahre dauern, zeigen, dass Besremi eine tiefe und lang anhaltende Fähigkeit hat, die Anzahl der Blutzellen zu kontrollieren und jederzeit im Verlauf der PV zur Unterstützung der Behandlungsziele eingesetzt werden kann.

Es ist erwähnenswert, dass Besremi das erste Medikament ist, das von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von PV zugelassen wurde. Es kann unabhängig davon verwendet werden, ob der Patient eine Behandlungsgeschichte hat. Darüber hinaus ist Besremi auch die erste Interferontherapie, die speziell für die Behandlung von PV zugelassen ist.

Im Februar 2019 wurde Besremi in der Europäischen Union als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit PV ohne symptomatische Splenomegalie zugelassen. Besremi ist das erste in Europa zugelassene Medikament zur Behandlung von PV und hat nichts mit der früheren Exposition gegenüber Hydroxyharnstoff zu tun. In Europa ist der Zulassungsinhaber von Besremi AOP Orphan Pharmaceuticals.

Behandlungen für PV umfassen Phlebotomie (Phlebotomie, die überschüssige Blutzellen aus einer Vene mit einer Nadel entfernt) und Medikamente, die die Anzahl der Blutzellen reduzieren; Besremi ist eines dieser Medikamente. Es wird angenommen, dass Besremi eine Kettenreaktion auslöst, indem es sich an bestimmte Rezeptoren im Körper bindet, um die Produktion von Blutzellen im Knochenmark zu reduzieren. Besremi ist ein lang wirkendes Medikament, das alle 2 Wochen subkutan injiziert wird. Wenn Besremi überschüssige Blutzellen reduzieren und mindestens ein Jahr lang ein normales Niveau aufrechterhalten kann, kann die Häufigkeit der Verabreichung auf einmal alle 4 Wochen reduziert werden.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Besremi bei der Behandlung von PV wurden in einer 7,5-jährigen multizentrischen einarmigen Studie bestätigt. In dieser Studie erhielten 51 Patienten mit PV eine Besremi-Behandlung für durchschnittlich etwa 5 Jahre. Die Wirksamkeit von Besremi wird anhand des Anteils der Patienten bewertet, die ein vollständiges hämatologisches Ansprechen erreichen. Eine vollständige hämatologische Reaktion bedeutet, dass das Volumen der roten Blutkörperchen des Patienten weniger als 45% beträgt, die Anzahl der weißen Blutkörperchen und die Anzahl der Blutplättchen normal sind, die Milzgröße normal ist und keine Thrombose ohne kürzlichen Aderlass auftritt. Insgesamt erhielten 61% der Patienten eine Behandlung mit Besremi, um ein vollständiges hämatologisches Ansprechen zu erreichen.

In Bezug auf die Sicherheit kann Besremi erhöhte Leberenzyme, niedrige weiße Blutkörperchenspiegel, niedrige Thrombozytenspiegel, Gelenkschmerzen, Müdigkeit, Juckreiz, Infektionen der oberen Atemwege, Muskelschmerzen und grippeähnliche Erkrankungen verursachen. Nebenwirkungen können auch Harnwegsinfektionen, Depressionen und vorübergehende ischämische Attacken (schlaganfallähnliche Attacken) sein.

Alpha-Interferon-Produkte wie Besremi können neuropsychiatrische, autoimmune, ischämische (unzureichende Durchblutung eines Teils des Körpers) und Infektionskrankheiten verursachen oder verschlimmern, was zu lebensbedrohlichen oder tödlichen Komplikationen führt. Die Anwendung von Besremi ist strengstens verboten bei Patienten, die allergisch auf das Medikament reagieren, Patienten mit schweren psychischen Erkrankungen oder einer Vorgeschichte schwerer psychischer Erkrankungen, immunsupprimierten Transplantatempfängern, bestimmten Patienten mit Autoimmunerkrankungen oder einer Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen und Patienten mit Lebererkrankungen. Aufgrund des Risikos einer Schädigung des Fötus sollten sich Frauen vor der Anwendung von Besrimi einem Schwangerschaftstest unterziehen.

Der pharmazeutische Wirkstoff von Besremi ist Ropeginterferon alfa-2b, ein neues lang wirkendes monopegyliertes Prolininterferon (>98%, ATC L03AB15) mit verbesserten pharmakokinetischen Eigenschaften. Das Medikament wird einmal alle 2 Wochen oder einmal alle 4 Wochen während der Langzeit-Erhaltungstherapie verabreicht und ist das erste Interferon-Produkt, das für die Behandlung von PV zugelassen ist.

ropeginterferon alfa-2b wurde von Yaohua Pharmaceutical entdeckt und in einer Fabrik in Taichung, Taiwan, China hergestellt. Die Fabrik hat im Januar 2018 die cGMP-Zertifizierung der EMA bestanden. In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union hat Ropeginterferon alfa-2b den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von PV erhalten.

Polycythaemia vera (PV) ist ein Krebs, der aus krankheitserregenden Stammzellen im Knochenmark stammt und zu einem chronischen Anstieg der roten Blutkörperchen, weißen Blutkörperchen und Blutplättchen führt. Diese Krankheit kann kardiovaskuläre Komplikationen wie Thrombose und Embolie verursachen und sich sogar in sekundäre Myelofibrose oder Leukämie verwandeln. Obwohl der molekulare Mechanismus hinter PV noch eingehend untersucht werden muss, deuten die aktuellen Ergebnisse auf eine Reihe von erworbenen Mutationen hin, von denen die wichtigste eine mutierte Form der Januskinase 2 (JAK2) ist: JAK2V617F.