Der kardiale Myosin-allosterische Inhibitor Mavacamten von Bristol-Myers Squibb wird in der EU geprüft!

Bristol-Myers Squibb (BMS) gab kürzlich bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Zulassungsantrag (MAA) für Mavacamten angenommen hat, einen neuen, oralen, allosterischen Myosin-Modulator zur Behandlung der Obstruktion Hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM), die eine chronische Herzerkrankung mit hoher Inzidenz.

Derzeit wird der neue Arzneimittelantrag (NDA) von Mavacamten&zur Behandlung von symptomatischer oHCM auch von der US-amerikanischen FDA geprüft, und das Zieldatum des Gesetzes über die Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA) ist der 28. Januar 2022 Im Juli 2020 erteilte die US-amerikanische FDA Mavacamten eine bahnbrechende Arzneimittelzulassung für oHCM. Im Falle einer Zulassung wird Mavacamten der erste Myosin-Inhibitor zur Behandlung von oHCM sein.

mavacamten ist ein erstklassiger, oraler, allosterischer Myosin-Inhibitor zur Behandlung von Krankheiten, die von Natur aus durch übermäßige Herzkontraktion und beeinträchtigte diastolische Füllung verursacht werden. Es wird angenommen, dass Mavacamten die Myokardkontraktilität verringert, indem es die Bildung übermäßiger Myosin-Aktin-Kreuzbrücken hemmt. Die Bildung einer übermäßigen Myosin-Aktin-Kreuzbrücke kann zu einer übermäßigen Myokardkontraktion, einer linksventrikulären Hypertrophie und einer verminderten Compliance führen. In klinischen und präklinischen Studien weist Mavacamten weiterhin Biomarker auf, die die Belastung der Herzwand reduzieren, die übermäßige Myokardkontraktion reduzieren und die diastolische Compliance erhöhen.

Mavacamten wurde ursprünglich zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) entwickelt. Basierend auf seinem Wirkmechanismus und dem Nachweis einer therapeutischen Aktivität wird Mavacamten auch zur Behandlung der symptomatischen nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) und der Herzinsuffizienz mit erhaltener Auswurffraktion (HFpEF) klinisch untersucht.

Mavacamten chemische Struktur

Sowohl mavacamten NDA als auch MAA basieren auf den Ergebnissen der wichtigen Phase-3-Studie EXPLORER-HCM. Die Studie wurde bei symptomatischen oHCM-Patienten durchgeführt und Mavacamten mit Placebo verglichen. Die Testergebnisse zeigten, dass Mavacamten eine starke therapeutische Wirkung mit klinisch signifikanten Verbesserungen der Symptome, des funktionellen Status und der Lebensqualität zeigte und auch die Fähigkeit zeigte, die Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts zu lindern. In der EXPLORER-HCM-Studie erreichten alle primären und sekundären Endpunkte statistische Signifikanz.

Roland Chen, MD, Senior Vice President of Cardiovascular Development von Bristol-Myers Squibb, sagte:"Obwohl oHCM und seine schwächenden Symptome und Herzinsuffizienz weltweit weit verbreitet sind, gibt es keine zugelassene Behandlung für die zugrunde liegende Ursache dieser verheerenden Krankheit. Derzeit. Verschreibungspflichtige Medikamente können weitgehend nur die Symptome lindern. Mavacamten hat das Potenzial, eine Behandlungsoption bereitzustellen, um den ungedeckten medizinischen Bedarf der weltweiten oHCM-Patientenpopulation zu decken.&Zitat;

mavacamten (MYK-461) wurde von MyoKardia entwickelt. Am 5. Oktober 2020 gab Bristol-Myers Squibb bekannt, MyoKardia für 13,1 Mrd. USD in bar und eine Prämie von 60 % zu übernehmen. Am 17. November 2020 gab Bristol-Myers Squibb bekannt, dass die Übernahme von MyoKardia erfolgreich abgeschlossen wurde. Diese Übernahme ist die zweitgrößte Transaktion von Bristol-Myers Squibb&nach der 74-Milliarden-Dollar-Übernahme von Celgene im Jahr 2019.

Es ist erwähnenswert, dass am 11. August 2020 LianBio, das von der Investmentgesellschaft Perceptive Advisors inkubiert wurde, offiziell gegründet wurde. Am selben Tag gab sie zwei wichtige Kooperationen bekannt. Das eine bestand darin, die Produktpipeline von BridgeBio Pharma&in China einzuführen, und das andere Projekt besteht darin, die Mavecamten von myoKardia&in China einzuführen.

Bristol-Myers Squibb hatte große Hoffnungen auf Mavacamten. Bei der Übernahme von MyoKardia gab das Unternehmen bekannt, dass Mavacamten zu einem bahnbrechenden Medikament zur Behandlung von HCM werden würde. Auch hinsichtlich der Geschäftsaussichten von mavacamten ist die Branche sehr optimistisch. Im Dezember 2020 veröffentlichte Evaluate Vantage, ein pharmazeutisches Marktforschungsunternehmen, die"Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". In dieser Liste belegte mavacamten den dritten Platz. Evaluate Vantage prognostiziert, dass der weltweite Umsatz von Mavacamten&im Jahr 2026 2 Milliarden US-Dollar erreichen kann.