Efgartigimod deutlich verbesserte Kraft und Lebensqualität, Zai Lab in China eingeführt!

Der Zai Lab-Partner argenx gab vor kurzem bekannt, dass die Ergebnisse einer wichtigen Phase-3-ADAPT-Studie zur Bewertung von Efgartigimod bei der Behandlung von systemischer Myasthenia gravis (gMG) in The Lancet Neurology veröffentlicht wurden. Der Titel des Artikels lautet: Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Efgartigimod bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (ADAPT): eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie.

Myasthenia gravis (MG) ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch pathogenes IgG vermittelt wird und die Lebensqualität stark beeinträchtigt. Die Krankheitssymptome und die Nebenwirkungen aktueller Therapien können das Leben der Patienten erheblich schädigen. Die Ergebnisse der ADAPT-Studie zeigen, dass die Behandlung mit Efgartigimod die Kraft und Lebensqualität von gMG-Patienten signifikant verbessern kann. Derzeit wird die Behandlung von gMG mit efgartigimod' von der US-amerikanischen FDA geprüft, und das Zieldatum des Gesetzes über die Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA) ist der 17. Dezember 2021. Im Falle einer Zulassung wird efgartigimod die erste und einziger FcRn-Antagonist mit behördlicher Zulassung.

James F. Howard Jr, der leitende Ermittler der ADAPT-Studie und Professor für Neurologie an der University of North Carolina an der Chapel Hill School of Medicine, sagte:"Myasthenia gravis (MG) kann verheerende Auswirkungen auf das Leben haben und Unabhängigkeit des Patienten und kann das Schlucken beeinträchtigen, die Fähigkeit zu sprechen, zu gehen und sogar zu atmen. Darüber hinaus erlebt jeder Patient MG in einem anderen Prozess, was das Krankheitsmanagement unvorhersehbar macht. In der ADAPT-Studie beobachteten wir, dass die meisten Patienten, die Efgartigimod erhielten, mit Efgartigimod behandelt wurden. In den ersten 2 Wochen wird es klinisch signifikante Verbesserungen geben. Diese Ergebnisse sind für die MG-Community von großer Bedeutung. Ich hoffe, dass efgartigimod eine erste zielgerichtete Therapie seiner Art bietet, um Patienten mit dieser chronischen Autoimmunerkrankung individuell zu behandeln .&Zitat;

Die ADAPT-Studie erreichte den primären Endpunkt. Die Daten zeigten, dass bei Patienten mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positivem (AChR Ab+) gMG, gemäß dem Myasthenia gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Score, im Vergleich zur Placebo-Gruppe die mit Efgartigimod behandelte Gruppe mehr A . aufwies hoher Anteil der Patienten waren Responder (67,7 % vs. 29,7 %; p<0,0001). bei="" den="" befragten="" wurde="" eine="" verbesserung="" von="" mindestens="" 2="" punkten="" im="" mg-adl-score="" für="" 4="" aufeinanderfolgende="" wochen="" oder="" länger="" definiert.="" darüber="" hinaus="" erreichten="" 40="" %="" der="" patienten="" in="" der="" efgartigimod-behandlungsgruppe="" eine="" minimale="" symptomausprägung="" (definiert="" als="" mg-adl-score="" von="" 0="" [asymptomatisch]="" oder="" 1),="" während="" der="" anteil="" der="" patienten="" in="" der="" placebo-gruppe,="" die="" dieses="" ziel="" erreichten,="" nur="" bei="" 11,1="" %="" lag.="" unter="" den="" achr-ak+-respondern="" zeigten="" 84,1="" %="" der="" patienten="" innerhalb="" der="" ersten="" 2="" behandlungswochen="" eine="" klinisch="" signifikante="" verbesserung="" der="" mg-adl-werte.="" in="" dieser="" studie="" war="" die="" sicherheit="" von="" efgartigimod="" mit="" placebo="">

Nach Abschluss der ADAPT-Studie nahmen 90 % der Patienten an der ADAPT plus-Studie teil, einer offenen Verlängerungsstudie, die 3 Jahre dauerte, um die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Efgartigmod zu bewerten. In ADAPT und ADAPT plus erhielten mindestens 118 Patienten eine Behandlung mit Efgartigmod über 12 Monate oder länger.

efgarartigimod Wirkmechanismus

Efgarigimod ist ein in der Entwicklung befindliches Antikörperfragment, das entwickelt wurde, um pathogene Immunglobulin G (IgG)-Antikörper zu reduzieren und die IgG-Zirkulation zu blockieren. Efgartigimod kann an FcRn binden, das im ganzen Körper weit verbreitet ist und eine zentrale Rolle bei der Verhinderung des Abbaus von IgG-Antikörpern spielt. Die Blockierung von FcRn kann das Expressionsniveau von IgG-Antikörpern reduzieren und kann Autoimmunerkrankungen behandeln, von denen bekannt ist, dass sie durch pathogene IgG-Antikörper angetrieben werden, einschließlich: Myasthenia gravis (MG), eine chronische Krankheit, die Muskelschwäche verursacht; Pemphigus vulgaris (PV), eine chronische Hauterkrankung, die durch schwere Blasenbildung der Haut gekennzeichnet ist; Immunthrombozytopenie (ITP), eine chronische Erkrankung, die sich durch Ekchymosen und Blutungen manifestiert; Chronische entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) ), eine Krankheit, bei der eine Schädigung des Nervensystems Bewegungsstörungen verursacht.

Am 6. Januar 2021 gaben Zai Lab und argenx bekannt, dass die beiden Parteien eine exklusive autorisierte Kooperation geschlossen haben. Zai Lab wird für die Weiterentwicklung und Kommerzialisierung von efgartigimod in der Region Greater China (einschließlich Festlandchina, Hongkong, Taiwan und Macau) verantwortlich sein.

Dr. Ren Hairui, Chief Medical Officer im Bereich Autoimmunität und Antiinfektion von Zai Lab, sagte: Derzeit gibt es in China etwa 200.000 Patienten mit Myasthenia gravis. Die bestehenden Behandlungsmöglichkeiten sind sehr begrenzt und es besteht ein enormer ungedeckter klinischer Bedarf. Basierend auf den vorliegenden Daten von efgartigimod wird erwartet, dass dieses Produkt den aktuellen Stand der Behandlung von systemischer Myasthenia gravis und anderen schweren Autoimmunerkrankungen nach der Zulassung ändert.

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erhält Zai Lab das exklusive Recht, efgartigimod in Greater China zu entwickeln und zu vermarkten. Zai Lab wird für die weltweite Registrierung der klinischen Forschung und Entwicklung von efgartigimod für mehrere Indikationen in China verantwortlich sein. Darüber hinaus wird Zai Lab auch für die Initiierung von Phase-2-Bestätigungsstudien für mehrere neue Indikationen in Greater China verantwortlich sein, um die Entwicklung weiterer Autoimmunindikationen für Efgartigimod auf globaler Ebene zu beschleunigen.