Die US-amerikanische FDA hat die bahnbrechende Therapiezertifizierung ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) erteilt!

Alkeus Pharmaceuticals gab vor kurzem bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) die Breakthrough Therapy Designation (BTD) für die Behandlung von Stargardt's Disease (STGD) erteilt hat. . Es ist erwähnenswert, dass ALK-001 das einzige Medikament ist, das für die BTD-Behandlung von Stargard's Krankheit zugelassen ist. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für Stargard's Krankheit. Zuvor hat die FDA ALK-001 die Orphan Drug Designation (ODD) erteilt.

BTD ist ein neuer Kanal zur Überprüfung von Medikamenten der FDA, der darauf abzielt, die Entwicklung und Überprüfung neuer Medikamente zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten zu beschleunigen den Krankheitszustand wesentlich verbessern. BTD-erworbene Medikamente können während der Forschung und Entwicklung genauere Anleitungen erhalten, einschließlich hochrangiger FDA-Beamter, und sind für eine fortlaufende Überprüfung und eine potenzielle vorrangige Überprüfung während der Überprüfung berechtigt, um sicherzustellen, dass Patienten in kürzester Zeit neue Behandlungsoptionen bereitgestellt werden.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das zur Behandlung einer Vielzahl von degenerativen Netzhauterkrankungen eingesetzt wird. Das Medikament wird einmal täglich eingenommen und klinische Daten zeigen, dass ALK-001 das Fortschreiten der Stargard-Krankheit sicher verzögern kann, während die normale visuelle Zirkulation aufrechterhalten wird.

Stargard's Krankheit ist eine fortschreitende erbliche degenerative Netzhauterkrankung, die irreversiblen Sehverlust und Blindheit verursachen kann. Dies ist eine seltene und schwere Krankheit. Die Symptome beginnen meist im Kindes- oder Jugendalter. Fast jeder Patient, bei dem diese Krankheit diagnostiziert wird, wird legal erblinden.

Die FDA gewährte ALK-001 BTD auf der Grundlage einer Überprüfung der Daten einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie. Die Daten aus dieser Studie und anderen laufenden Studien werden voraussichtlich noch in diesem Jahr veröffentlicht.

Neben der Starger'Krankheit laufen auch klinische Studien mit ALK-001 zur Behandlung von Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration (AMD). In den Vereinigten Staaten ist AMD die häufigste Ursache für unvermeidbare Erblindung.

Dr. Leonide Saad, CEO von Alkeus Pharmaceuticals, sagte:"Die Erlangung eines bahnbrechenden Therapiestatus ist ein Meilenstein auf dem Gebiet der Stargard'Krankheit. Die Ergebnisse unserer klinischen Phase-2-Studie sind ein Zulassungsantrag für ALK-001 zur Behandlung von Stargard's Krankheit. Und die Zustimmung ist eine starke Basis. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, damit wir ALK-001 den Patienten so schnell wie möglich zur Verfügung stellen können.&Zitat;