FDA genehmigt erstes neues Kaposi Sarcoma Medikament seit fast 20 Jahren

Am 15. Mai (Ortszeit) gab Bristol Myers Squibb (BMS) bekannt, dass die US FDA die Zulassung von Pomalyst (Pomalidomid, Pomalidomid) zur Behandlung der HIV-bezogenen und antiretroviralen Therapie (HAART) von Patienten mit Kaposi-Sarkom sowie von Patienten mit HIV-negativem Kaposi-Sarkom beschleunigt hat. Diese beschleunigte Zulassung basiert auf der Gesamtansprechrate, die in der offenen klinischen Phase 1/2-Phase (12-C-0047) beobachtet wurde. Pomalyst hat eine bahnbrechende Therapie und die Zertifizierung von Orphan-Medikamenten erhalten. Diese orale Therapie ist die erste neue Behandlungsoption für Patienten mit Kaposi-Sarkom seit mehr als 20 Jahren.

Kaposi-Sarkom ist ein seltener Krebs, der durch die Mitsamen-assoziierte Herpesvirus-Infektion von Kaposi verursacht wird, die auch als humanes Herpesvirus Typ 8 bekannt ist. Die Patienten haben mehrere Läsionen auf der Haut und mundmüsmudsale Oberfläche, und manchmal werden die Läsionen auch auf der Oberfläche der Lunge und Magen-Darm-Schleimhaut erscheinen. Kaposi-Sarkom ist häufiger bei HIV-Infizierten. Wenn HIV-positive Patienten resistent gegen systemische Chemotherapie werden oder eine systemische Chemotherapie nicht vertragen können, gibt es keine andere zugelassene Behandlungsoption, so dass diese Patienten dringend eine innovative Behandlung für diese Krankheit benötigen.

Pomalyst ist ein Analogon von Thalidomid, das von der FDA zugelassen wurde und in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom verwendet wird.

Die Zulassung von Pomalyst basiert auf den Ergebnissen einer offenen, einarmigen Phase-1/2-Studie, in der die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Pomalyst bei HIV-positiven und HIV-negativen symptomatischen Kaposi-Sarkomen bewertet wurde, die an fortgeschrittener Krankheit leiden. Insgesamt 28 Patienten (18 HIV-positiv und 10 HIV-negativ) erhielten Pomalyst in einer Dosis von 5 mg pro Tag. Bei allen Patienten betrug die objektive Ansprechrate (ORR) 71% (95% CI: 51,87), von denen 14% (4/28) Patienten eine vollständige Remission und 57% (16/28) Patienten eine partielle Remission erreichten. Die mediane Remissionsdauer aller Patienten betrug 12,1 Monate (95% CI: 7,6, 16,8). Darüber hinaus dauerten 50 % der Patienten, die eine Remission erhielten, länger als 12 Monate.

Dr. Diane McDowell, Vice President of Global Medical Affairs, BMS Hämatology, sagte: "Patienten mit Kaposi-Sarkom hatten in den letzten zwei Jahrzehnten nur wenige Behandlungsmöglichkeiten. Wir freuen uns, dass wir zusätzliche Forschungen zu Pomalyst in diesem Bereich seltener Krankheiten durchgeführt haben, die es uns ermöglicht haben, Patienten dringend benötigte orale Behandlungsmöglichkeiten zu bieten. "

Dr. Robert Yarchoan, Leiter der Abteilung für HIV- und AIDS-Malignome am National Cancer Institute (NCI) Cancer Research Center, sagte: "Egal welchen HIV-Infektionsstatus Pomalyst bei Patienten mit Kaposi-Sarkom positive Ergebnisse gezeigt hat. Darüber hinaus bietet eine orale Therapie mit einem Wirkmechanismus anders als die zytotoxischeChemotherapie-Medikamente häufig verwendet, um Kaposi Sarkom zu behandeln. "