FDA stellt 15 Orphan Drugs pro Woche aus

In der vergangenen Woche hat die US FDA 15 Orphan-Arzneimittel-Qualifikationen in einem Atemzug ausgestellt, darunter viele Medikamente zur Behandlung von Leberkrebs, Magenkrebs und Gallenwegskrebs.

Krebs heilen

Von diesen 15 Medikamenten werden 5 zur Krebsbehandlung eingesetzt, was einem Drittel entspricht. Unter ihnen ist die von TC BioPharm mitgebrachte Zelltherapie TCB002 das einzige Medikament zur Behandlung von Blutkrebs. Dies ist eine "allogene" "gebrauchsfertige" Zelltherapie für erweiterte CD3-positive Gamma-Delta-T-Zellen. Es ist in klinische Studien zur Behandlung von akuter myeloischer Leukämie eingetreten.

Die übrigen vier Krebstherapien behandeln solide Tumoren, von denen AstraZenecas PD-L1-Hemmer Imfinzi (Durvalumab) und CTLA-4-Hemmer Tremelimumab für das hepatozelluläre Karzinom orphan-arzneimittel sind. Silydis subkutaner PD-L1-Antikörper Envafolimab ist für Orphan-Medikamente geeignet, die auf Gallenwegskrebs abzielen. OBI-999 von Taiwan Hao Ding Company ist ein Antikörper-konjugiertes Medikament gegen das Globo-H-Antigen, und seine Orphan-Arzneimittel-Qualifikation ist auf Magenkrebs ausgerichtet.

Gentherapie

Wir haben auch einige Gentherapien gesehen, wie eine von Esteve Pharmaceuticals, die darauf abzielt, den AAV9-Genvektor zu verwenden, um das normale GALNS-Gen bei Patienten einzuführen, um IVA-Mukopolysaccharidose zu behandeln; eine andere Behandlung von Baxalta ist Die Gencodierung FIX Padua wurde auf Patienten mit AAV8-Vektor übertragen, um Hämophilie Typ B zu behandeln.

Aruvant Sciences ist eine Therapie mit lentiviralen Vektoren. Es führt ein Gen ein, das in die CD34-positiven Zellen eines Patienten kodiert, um Sichelzellanämie zu behandeln. Eine weitere ähnliche Therapie kommt von Orchard Therapeutics, die auch CD34-positive Zellen verwendet. Der Unterschied besteht darin, dass es das gp91phox-Gen zur Behandlung der X-Chromosom-verknüpften chronischen Granulomatose überträgt.

Andere seltene Krankheiten

Neben Krebs und seltenen Krankheiten, die mit einer Gentherapie behandelt werden können, haben auch andere seltene Krankheiten potenzielle neue Arzneimittelentwicklungen. Woolsey Pharmaceuticals 'fasudil ist ein ROCK-Hemmer, der voraussichtlich amyotrophe Lateralsklerose behandelt; OATD-01 von OncoArendi Therapeutics ist ein innovativer CHIT-1-Hemmer, der zur Behandlung von Sarkoidose eingesetzt werden soll; Rebasez (Luspatercept) ist ein Rotblutzell-Reifungsmittel, und die Krankheit, die durch Orphan-Arzneimittel-Qualifikation ins Visier genommen wird, ist Knochenmarkfibrose.

Unter diesen Medikamenten, die für Orphan-Medikamente qualifizieren, gibt es auch einige Anti-Infektiöse Medikamente. Unter ihnen, Danuo Medicine TNP 2092 erhielt die Qualifikation für künstliche Gelenkinfektion. Zuvor, Es wurde auch von der FDA als Anti-Infektionsprodukt qualifiziert. F2G-Olorofim hat zwei Orphan-Arzneimittel-Qualifikationen erhalten, bzw. für die Infektion von Lomentospora / Scedosporium und invasiver Aspergillose.