Fexinidazol ist von der US-amerikanischen FDA zugelassen: Das Medikament muss nur 10 Tage lang von Sanofi / DNDi eingenommen werden!

Sanofi gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Fexinidazol als erstes vollständig orales therapeutisches Medikament für Patienten ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 20 kg zugelassen hat. Trypanosomiasis brucei gambiae Schlafkrankheit (humane afrikanische Trypanosomiasis, HAT, humane afrikanische Trypanosomiasis). Fexinidazol ist ein 5-Nitroimidazol-Derivat, ein DNA-Synthese-Hemmer und das erste vollständig orale Präparat zur Behandlung der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT oder Schlafkrankheit).

Die Schlafkrankheit ist eine parasitäre Krankheit, eine tödlich vernachlässigte Tropenkrankheit, die durch den Stich einer infizierten Tse-Tse-Fliege (Tse-Tse-Fliege) übertragen wird. Die Krankheit betrifft hauptsächlich Menschen, die in abgelegenen ländlichen Gebieten Afrikas südlich der Sahara leben, wo etwa 65 Millionen Menschen einem Ansteckungsrisiko ausgesetzt sind. Unbehandelt verläuft die Schlafkrankheit fast immer tödlich. Schlafkrankheit verursacht neuropsychiatrische Symptome, einschließlich: schwächende Zerstörung von Schlafmustern, unkontrollierbare Aggression und Psychose. Durch die Zusammenarbeit von Sanofi konnte die Zahl der der Weltgesundheitsorganisation (WHO) gemeldeten Fälle von Schlafkrankheit zwischen 2001 und 2020 um etwa 97 % reduziert werden. DNDi, Sanofi und ihre Partner setzen sich dafür ein, dass Fexinidazol in allen Ländern verfügbar ist, in denen Schlafen Krankheit ist endemisch.

Obwohl die derzeitige Behandlung der Schlafkrankheit wirksam ist, stellt sie für Patienten und medizinisches Personal aufgrund der Notwendigkeit von Infusionen oder Injektionen und Krankenhausaufenthalten eine schwere Belastung dar, insbesondere für Menschen, die in abgelegenen Gebieten leben.

Fexinidazol ist geeignet für: als 10-tägiges, einmal täglich einzunehmendes Medikament zur Behandlung der Trypanosoma brucei gambiae-Schlafkrankheit. Dies ist die häufigste Form der Schlafkrankheit und kommt in West- und Zentralafrika vor. Wichtig ist, dass Fexinidazol die erste vollständig orale Behandlung ist, die sowohl für das erste Stadium (frühes Stadium) der Krankheit als auch für das zweite Stadium der Krankheit geeignet ist, in dem Parasiten die Blut-Hirn-Schranke überwinden und bei Patienten neuropsychiatrische Symptome verursachen. Daher kann Fexinidazol den üblichen Krankenhausaufenthalt eliminieren und möglicherweise die Anzahl der Lumbalpunktionen reduzieren.

Die chemische Struktur von Fexinidazol

Fexinidazol ist ein 5-Nitroimidazol-Derivat, das ursprünglich von Hoechst (Sanofi's Vorgänger) in den 1980er Jahren entwickelt, aber später aus strategischen Gründen aufgegeben wurde. Bei der Suche nach Wirkstoffen mit antiparasitärer Wirkung durch die gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)" wurde das Medikament 2005 in Zusammenarbeit mit dem Schweizerischen Tropeninstitut und Gesundheitswesen. Im Jahr 2009 kooperierte DNDi mit Sanofi, das ein Patent für Fexinidazol besitzt, um die Forschung an dem Medikament zur Behandlung der Schlafkrankheit wieder aufzunehmen. Unter ihnen ist DNDi für die präklinische, klinische und pharmazeutische Entwicklung verantwortlich, und Sanofi ist für die industrielle Entwicklung, Registrierung, Produktion und den Vertrieb von Arzneimitteln verantwortlich.

Fexinidazol wurde im Rahmen einer innovativen Partnerschaft mit DNDi entwickelt, das wichtige klinische Studien mit dem Medikament durchführte und mit dem National Sleeping Sickness Program der Demokratischen Republik Kongo (DRC) und der Zentralafrikanischen Republik (CAR) und der Sanofi Cooperation zusammenarbeitete.

Am 16. November 2018 hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives wissenschaftliches Gutachten zu Fexinidazol abgegeben. In einer von DNDi durchgeführten klinischen Studie zeigte Fexinidazol sowohl bei pädiatrischen als auch bei erwachsenen Patienten ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von 20 kg in beiden Krankheitsstadien eine hohe Wirksamkeit und Sicherheit.

Es ist erwähnenswert, dass DNDi aufgrund der Zulassung durch die FDA einen PRV (Priority Review Voucher) für Tropenkrankheiten erhalten hat. Das PRV-Projekt der FDA für Tropenkrankheiten wurde 2007 gegründet, um die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für vernachlässigte Tropenkrankheiten, einschließlich der Schlafkrankheit, zu fördern. Sanofi und DNDi werden alle Vorteile von PRV teilen, die es beiden Parteien ermöglichen, weiterhin in Innovationen zu investieren und den Zugang zu neuen Instrumenten zur Behandlung von Schlafkrankheit und anderen vernachlässigten Krankheiten zu gewährleisten. Im Rahmen der langfristigen Zusammenarbeit mit der WHO versprach Sanofi, das Medikament der WHO weiterhin kostenlos zur Verteilung an betroffene Länder zur Verfügung zu stellen.

Dr. Bernard Pecoul, Executive Director von DNDi, sagte: „Für Ärzte der ersten Wahl ist eine einfache, vollständig orale Behandlung der Schlafkrankheit jetzt ein wahr gewordener Traum. Das Medikament ist eine Studie zwischen uns und Sanofi und Ländern, die stark von der Schlafkrankheit betroffen sind. Wir sind stolz auf diesen jüngsten Meilenstein in unserer langjährigen Partnerschaft mit Sanofi.&Zitat;

Luc Kuykens, Senior Vice President der globalen Gesundheitsabteilung von Sanofi, sagte: „Diese FDA-Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein in Sanofis langfristigem Engagement zur Prävention der Schlafkrankheit. Vor zwanzig Jahren haben das Unternehmen und die WHO eine ehrgeizige Vereinbarung getroffen. Partnerschaft im Kampf gegen vernachlässigte Tropenkrankheiten. Nachdem die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) Ende 2018 positive wissenschaftliche Gutachten abgegeben hat, ist die Zulassung der FDA ein wichtiger Schritt, um die Bemühungen zur weiteren Ausrottung der Krankheit wiederzubeleben.“