Fintepla wird vom EU-CHMP zur Behandlung des Dravet-Syndroms empfohlen und zugelassen!

Zogenix ist ein Pharmaunternehmen, das sich der Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten widmet. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Bewertung abgegeben hat, die die Zulassung der oralen Lösung Fintepla (Fenfluramin) als Zusatz zu anderen Antiepileptika nahe legt. Therapie für Patienten ab 2 Jahren zur Behandlung von Epilepsie im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom. Das CHMP-Gutachten ist der letzte Schritt im Zulassungsverfahren, bevor es von der Europäischen Kommission (EG) genehmigt wird. Jetzt werden die Stellungnahmen des CHMP der Europäischen Kommission zur Überprüfung vorgelegt, die in der Regel die Stellungnahmen des CHMP übernimmt und voraussichtlich vor Jahresende eine endgültige Überprüfungsentscheidung treffen wird.

In den USA wurde Fintepla im Juni dieses Jahres für Patienten ab 2 Jahren zur Behandlung von Epilepsie im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom zugelassen. Das Medikament wurde im Rahmen des Prioritätsprüfungsverfahrens zugelassen. Zuvor hatte die FDA Fintepla die Orphan Drug Designation (ODD) und die Breakthrough Drug Designation (BTD) für die Behandlung von Epilepsie im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom erteilt.

Das Dravet-Syndrom ist eine seltene Epilepsie im Kindesalter, die durch häufige und schwere medikamentenresistente Anfälle, damit verbundene Krankenhausaufenthalte und medizinische Notfälle, schwere Entwicklungs- und Bewegungsstörungen und plötzlichen unerwarteten Tod (SUDEP) gekennzeichnet ist. Das Risiko steigt.

Fintepla ist eine flüssige Formulierung von niedrig dosiertem Fenfluramin, die die Häufigkeit von Anfällen verringern kann, indem sie die Aktivität von Serotoninrezeptor und Sigma-1-Rezeptor reguliert (siehe Referenz: Fenfluramin verringert NMDA-Rezeptor-vermittelte Anfälle über seine gemischte Aktivität bei Serotonin 5HT2A und Typ 1 Sigma-Rezeptoren). Daten aus zwei placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien zeigten, dass Fintepla bei Patienten, deren Anfälle durch andere Medikamente nicht ausreichend kontrolliert wurden, die Häufigkeit von Anfällen im Vergleich zu Placebo signifikant reduzierte.

Dr. Stephen J. Farr, Präsident und CEO von Zogenix, sagte: „Wir freuen uns sehr, dass CHMP eine behördliche Überprüfung der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Fintepla durchgeführt und eine positive Bewertung abgegeben hat. Forscher in Belgien haben erkannt, dass vor sechs Jahren, nachdem Fenfluramin (ein Medikament mit einer anderen pharmakologischen Wirkung als andere Antikonvulsiva) das Potenzial hat, schwer zu behandelnde Epilepsie beim Dravet-Syndrom zu behandeln, wir das strenge globale Entwicklungsprojekt von Fintepla gestartet haben. Viele Patienten mit Dravet-Syndrom nehmen sogar einen ein. Es gibt immer noch häufige schwere Anfälle, wenn derzeit ein oder mehrere Antiepileptika verfügbar sind. Aus diesem Grund freuen wir uns, Fintepla als wichtige neue Behandlungsoption für Patienten mit Dravet-Syndrom und ihre Familien in Europa einen Schritt näher zu bringen."

Dr. Lieven Lagae, Direktor der Abteilung für pädiatrische Neurologie am Universitätsklinikum Leuven, Belgien, sagte: „Die Reduzierung der Häufigkeit von Anfällen ist der erste und wichtigste Schritt bei der Behandlung aller Kinder mit Dravet-Syndrom. Ich bin sehr froh, dass in allen Phase-3-Studien die Fenflur-Ramin-Behandlung die Häufigkeit von Anfällen bei Patienten mit Dravet-Syndrom klinisch und statistisch reduziert hat."

Fenfluramin-Molekülstruktur (Bildquelle: Wikipedia.org)

Die positive Meinung von CHMP basiert auf Daten aus 2 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien (durchgeführt bei Patienten im Alter von 2 bis 18 Jahren mit Ergebnissen, die in Lancet und JAMA Neurology veröffentlicht wurden) und einer offenen Verlängerungsstudie ( viele Die Sicherheitsdaten von Patienten, die bis zu 3 Jahre lang mit Fintepla behandelt wurden). Die Daten zeigen, dass in der Studie Patienten, die ein oder mehrere Antiepileptika einnahmen, die Anfälle auf der Grundlage des bestehenden Behandlungsplans nicht ausreichend kontrollieren konnten, Fintepla die monatlichen Krampfanfälle (Krampfanfälle) im Vergleich zu Placebo signifikant reduzierte. Anfälle, CS) Häufigkeit. Darüber hinaus reagierten die meisten Studienpatienten innerhalb von 3 bis 4 Wochen nach Beginn der Fintepla-Behandlung und zeigten während des gesamten Behandlungszeitraums konsistente Ergebnisse.

In diesen Studien waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse: Durchfall, Fieber, Müdigkeit, Infektion der oberen Atemwege, Lethargie und Bronchitis. Bei keinem der Patienten traten unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse auf, einschließlich Herzklappenerkrankungen oder pulmonaler Hypertonie.

Neben dem Dravet-Syndrom entwickelt Zogenix auch Fintepla zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS). Dravet-Syndrom und LGS sind zwei seltene und oft katastrophale Epilepsie im Kindesalter. Sie haben die Merkmale eines frühen Beginns, verschiedener Arten von Anfällen, einer hohen Anfallshäufigkeit, einer schweren Beeinträchtigung der Intelligenz und Schwierigkeiten bei der Behandlung.