Im Februar 2021, der weltweit ersten Charge von 7 neuen Arzneimitteln, wurde die vierte CAR-T-Therapie Breyanzi von der FDA zugelassen

Laut der globalen Arzneimitteldatenbank von Yaodu wurden im Februar 2021 zum ersten Mal weltweit 7 neue Arzneimittel für die Vermarktung zugelassen, die alle von der FDA zugelassen wurden. Unter ihnen gibt es 5 neue molekulare Einheiten, einen Antikörper und eine Zelltherapie.

Die weltweit vierte CAR-T-Therapie von&Lisocabtagene maraleucel (Handelsname: Breyanzi)

Neues Lymphom-Medikament Umbralisib (Handelsname: Ukoniq)

Trilaciclib, ein neues Medikament zum Schutz des Knochenmarks in der Chemotherapie (Handelsname: COSELA)

Neues lipidsenkendes Medikament Evinacumab (Handelsname: EVKEEZA)

Casimersen, ein neues Medikament gegen die progressive Muskeldystrophie von Duchenne&(Handelsname: Amondys 45)

Ein neues Medikament gegen Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A: Fosdenopterin (Handelsname: Nulibry)

Neue Therapie für Myelom (Peptid-konjugiertes Medikament) Melflufen (Handelsname: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) ist eine von BMS entwickelte und für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem / refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) zugelassene CD19-zielgerichtete inhibitorische chimäre Antigenrezeptor (iCAR) -T-Zelltherapie.

Breyanzi ist die weltweit vierte zugelassene CAR-T-Therapie. Zuvor erhielt es von der FDA die Auszeichnung für eine bahnbrechende Therapie, die Bezeichnung für eine fortgeschrittene Therapie für regenerative Medizin (RMAT), ein diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom und ein follikuläres Lymphom. 4 Orphan Drug Qualifikationen für primäres mediastinales B-Zell-Lymphom und Mantelzell-Lymphom. Das Besondere ist, dass das Verhältnis von CD8-positiven und CD4-positiven T-Zellen (1: 1) in der Therapie effektiv kontrolliert werden kann, um die Nebenwirkungen der Zelltherapie besser kontrollieren zu können.

02Umbralisib

Umbralisib wurde von TG Therapeutics entwickelt und ist für die Behandlung von Patienten mit rezidiviertem / refraktärem Randzonenlymphom (MZL) zugelassen, die zuvor mindestens eine Anti-CD20-basierte Therapie erhalten haben, sowie von rezidivierten / refraktären Patienten, die mindestens eine Therapie erhalten haben systemische Therapie der dritten Linie in der Vergangenheit Erwachsene Patienten mit follikulärem Lymphom (FL).

Umbralisib ist der erste zugelassene orale PI3Kδ / CK1ε-Inhibitor. Es hat zuvor die von der US-amerikanischen FDA erteilte Fast-Track-Qualifikation, Orphan-Drug-Qualifikation, Priority-Review-Qualifikation und bahnbrechende Therapiebezeichnung erhalten.

03Trilaciclib

Trilaciclib ist ein kurz wirkender und reversibler CDK4 / 6-Inhibitor, der von G1 Therapeutics entwickelt wurde. Es ist zugelassen, um eine durch Chemotherapie verursachte Knochenmarksuppression bei erwachsenen Patienten mit sich ausbreitendem kleinzelligem Lungenkrebs zu verhindern.

Trilaciclib ist das weltweit erste und einzige Produkt, das während der Chemotherapie prophylaktisch verabreicht wird, um das Knochenmark und das Immunsystem zu schützen. Es wird erwartet, dass es als Ergänzung zu grundlegenden Chemotherapiemethoden verwendet wird, um eine breitere Patientenpopulation abzudecken.

Im August 2020 hat Simcere Pharmaceuticals eine exklusive Lizenzvereinbarung mit G1 geschlossen und die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte von Trilaciclib für alle Indikationen in der Region Greater China erhalten.

04Evinacumab

Evinacumab wurde von Regeneron entwickelt und ist für die Behandlung von Kindern ab 12 Jahren oder Erwachsenen mit familiärer homozygoter Hypercholesterinämie (HoFH) zugelassen.

Evinacumab ist ein vollständig humaner monoklonaler IgG4κ-Antikörper, der auf Angiopoietin-ähnliches Protein 3 (ANGPTL3) abzielt. Es ist ein lipidsenkendes Medikament mit einem neuen Mechanismus, der indirekt den Abbau von Körperfett durch Hemmung von ANGPTL3 beschleunigt. Zuvor hat es die von der FDA erteilte Orphan-Drug-Qualifikation, Priority-Review-Qualifikation und bahnbrechende Therapiebezeichnung erhalten und ist der erste ANGPTL3-Inhibitor, der auf den Markt gebracht wird.

05Casimersen

Casimersen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie gegen Dystroglycan. Es wurde von Sarepta Therapeutics entwickelt und zur Behandlung der progressiven Muskeldystrophie von Duchenne&mit Genmutation Exon 45 übersprungen zugelassen. Es ist das erste Medikament, das für diese Art von genetisch mutierten DMD-Patienten zugelassen ist.

Casimersen wurde diesmal für die Nutzung des beschleunigten Genehmigungskanals zugelassen. Das Medikament hat die von der FDA erteilte Fast-Track-Qualifikation, die Priority-Review-Qualifikation und die Orphan-Drug-Qualifikation erhalten.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin wurde von Origin Biosciences entwickelt und zur Verringerung des Todesrisikos aufgrund eines Typ-A-Molybdän-Cofaktormangels (MoCD) zugelassen. Es ist die erste innovative Behandlung, die von der FDA für die Behandlung von MoCD Typ A zugelassen wurde, und sie wurde von der FDA als bahnbrechende Therapie ausgezeichnet. Mit der Zulassung seltener pädiatrischer Erkrankungen wurde Origin auch ein Prioritätsprüfungsgutschein im Wert von über 100 verliehen Millionen von der FDA ausgestellt.

Typ A MoCD ist eine autosomal rezessive Erbkrankheit, die durch die Unterbrechung der Molybdän-Cofaktorsynthese verursacht wird, was äußerst selten ist. Die Patienten sind in der Regel Säuglinge mit schwerer Enzephalopathie und schwer zu behandelnden Anfällen mit hoher Mortalität und einer mittleren Überlebenszeit von 4 Jahren. Bisher war die einzige Behandlungsoption die unterstützende Behandlung und Behandlung von durch die Krankheit verursachten Komplikationen.

Fosdenopterin ist eine Substratersatztherapie, die cPMP ersetzen und die Fortsetzung des Molybdän-Cofaktorsyntheseschritts ermöglichen kann. Es aktiviert Molybdän-Cofaktor-abhängige Enzyme, eliminiert Sulfite, reduziert die Symptome des Zentralnervensystems und senkt dann die Sterblichkeitsrate von MoCD-Patienten vom Typ A.

07Melflufen

Melflufen (auch bekannt als Melphalanflufenamid) wurde von Oncopeptides entwickelt. Am 26. Februar genehmigte die FDA die Verwendung in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem / refraktärem multiplem Myelom (MM). Dies ist das erste von der FDA zugelassene Anti-Krebs-Peptid-Konjugat-Medikament. Zuvor wurde ihm von der FDA eine Prioritätsprüfung und der Status eines Orphan Drugs gewährt.

Diese Zulassung basiert auf den Ergebnissen der zentralen klinischen Phase-2-Studie HORIZON. In dieser klinischen Studie erhielten 157 Patienten mit rezidiviertem / refraktärem MM eine Kombinationstherapie mit Pepaxto und Dexamethason. Die Testergebnisse zeigten, dass die Kombinationstherapie eine Remissionsrate von 23,7% erreichte und die mediane Remissionsdauer 4,2 Monate betrug.

Melflufen ist ein&"First-in-Class-GG"; Peptid-konjugiertes Medikament. Es verwendet Oncopeptide' proprietäre Peptid-Wirkstoff-Konjugat (PDC) -Plattform zur Kopplung des Alkylierungsmittels Felphalan mit Peptiden, die auf Aminopeptidase abzielen. zusammen. Melflufen kann aufgrund seiner Lipophilie schnell von MM-Zellen aufgenommen werden und wird dann intrazellulär schnell durch Peptidase hydrolysiert, wodurch ein hydrophiles Alkylierungsmittel freigesetzt wird.

Aminopeptidase wird in Tumorzellen überexprimiert, insbesondere bei fortgeschrittenen Krebsarten oder Tumoren mit hohen Mutationskomplexen. In In-vitro-Experimenten kann Melflufen die Konzentration des Alkylierungsmittels in Zellen erhöhen, und seine Fähigkeit, MM-Zellen abzutöten, ist 50-mal höher als die des Alkylierungsmittels, das es trägt.