Pfizer reicht ein lang wirkendes menschliches Wachstumshormon Somatrogon einmal pro Woche in Japan!

OPKO Health gab vor kurzem bekannt, dass sein Partner Pfizer Japan einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) für Somatrogon beim Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt (MHLW) von Japan eingereicht hat, das ein lang wirkendes menschliches Wachstumshormon (hGH) ist, wöchentliche Medikamente einmal für die Behandlung von Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD). Anfang des Monats gaben Pfizer und OPKO bekannt, dass die US-amerikanische FDA die Anwendung für die Zulassung biologischer Produkte (BLA) von Somatrogon akzeptiert und den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) als Zieldatum oktober 2021 festgelegt hat. Wenn genehmigt, Somatrogon wird eine lang anhaltende, wöchentliche Behandlungsoption bringen, die dazu beitragen wird, die Belastung der täglichen Wachstumshormon-Injektionen für Kinder mit GHD, ihre Verwandten und Betreuer zu reduzieren.

Die japanische Anwendung basiert auf den Ergebnissen einer Phase-3-Studie in Japan und einer Phase-3-Studie weltweit. Diese Studien wurden bei Kindern mit GHD durchgeführt und verglichen die Wirksamkeit und Sicherheit von Somatrogon (einmal pro Woche verabreicht) und rekombinanten menschlichen Wachstumshormon Genotropin (Somatropin, einmal täglich verabreicht) zur Injektion. In beiden Studien, nach 12 Monaten der Behandlung, Somatrogon war so wirksam wie Genotropin in Bezug auf den primären Endpunkt der jährlichen Höhe Geschwindigkeit. In den beiden Studien war Somatrogon im Allgemeinen gut verträglich und hatte eine Sicherheit, die mit Genotropin vergleichbar war. Die Typen, Zahlen und schwere der zwischen den beiden Behandlungsgruppen beobachteten unerwünschten Ereignisse waren ähnlich.

Kindheit GHD ist eine schwere und seltene Krankheit durch unzureichende Wachstumshormon durch die Hypophyse sezerniert verursacht. Kinder mit GHD sind nicht nur von geringer Statur, sondern haben auch metabolische Anomalien, psychosoziale Herausforderungen, kognitive Defizite und schlechte Lebensqualität. Seit Jahrzehnten, der Standard der Pflege für GHD ist eine subkutane Injektion von menschlichen Wachstumshormon (hGH) einmal täglich, um Wachstum und metabolische Effekte zu verbessern. Für Pflegekräfte und Patienten ist die Behandlungslast der täglichen Injektionen hoch, was zu einer schlechten Compliance führen und den Gesamtbehandlungseffekt verringern kann.

Somatrogon ist eine neue molekulare Einheit, die die natürliche Sequenz des menschlichen Wachstumshormons enthält, und enthält eine Kopie am N-Terminus und 2 Kopien am C-Terminus des menschlichen Choriongonadotropin (hCG) β-Kette C-Terminal Peptid (CTP), CTP Kann die Halbwertszeit des Moleküls verlängern. In den Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union wurde Somatrogon zur Orphan Drug Designation (ODD) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit GHD gewährt. Die Ergebnisse der bisherigen Forschung zeigen, dass im Vergleich zu hGH einmal täglich, Somatrogon einmal pro Woche kann deutlich reduzieren Lebensstil Störungen, Unterstützung Patientenpräferenzen, und die Einhaltung zu verbessern.

Im Jahr 2014 unterzeichneten Pfizer und OPKO eine globale Vereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von Somatrogon für die Behandlung von GHD. Laut Vereinbarung ist OPKO für die Durchführung klinischer Projekte und Pfizer für die Produktregistrierung und -vermarktung verantwortlich. Beide Parteien werden gegebenenfalls die Möglichkeit weiterer Indikationen für Kinder und Erwachsene prüfen.

In den Vereinigten Staaten wird somatrogons BLA auf der Grundlage der Ergebnisse globaler klinischer Phase-3-Studien unterstützt. Dies ist eine randomisierte, offene, positive drogenkontrollierte Studie, die in mehr als 20 Ländern durchgeführt wurde und 224 Kinder mit GHD behandelt und behandelt, die zuvor keine Behandlung erhalten haben. In der Studie wurden diese Patienten nach dem Zufallsprinzip zwei Behandlungsgruppen im Verhältnis 1:1 zugeordnet: Somatrogon-Behandlungsgruppe (0,66 mg/kg, einmal pro Woche), Genotropin (Somatropin) Behandlungsgruppe (0,034 mg/kg, tägliche Verabreichung einmal). Der primäre Endpunkt der Studie ist die Höhengeschwindigkeit während der 12-monatigen Behandlung. Sekundäre Endpunkte sind Änderungen der Höhenstandardabweichung nach 6 Monaten und 12 Monaten, Sicherheits- und pharmakodynamische Indikatoren. Kinder, die die Studie abschließen, haben die Möglichkeit, an einer globalen, offenen, multizentrischen Langzeitverlängerungsstudie teilzunehmen, in der Patienten weiterhin eine Somatrogon-Behandlung erhalten oder wechseln können. Ungefähr 95 % der Patienten wurden in die Open-Label-Erweiterungsstudie überführt und erhielten eine Somatrogon-Behandlung.

Die Ergebnisse zeigten, dass die Studie den primären Endpunkt der Nicht-Unterlegenheit erreichte: Der kleinste Quadratmittel (10,12 cm/Jahr) der Somatrogon-Gruppe war höher als der der Genotropin-Gruppe (9,78 cm/Jahr); Höhenwachstumsrate (cm/Jahr) Der Behandlungsunterschied (Somatrogon-Genotropin) betrug 0,33 (zweiseitiges 95%-Konfidenzintervall: -0,39, 1,05). Im Vergleich zur Genotropin-Gruppe hatte die Somatrogon-Gruppe höhere Veränderungen in der Höhe Standardabweichungswerte (wichtige sekundäre Endpunkte) bei 6 und 12 Monaten. Darüber hinaus hatte die Somatrogon-Gruppe nach 6 Monaten im Vergleich zur Genotropin-Gruppe eine höhere Veränderung der Höhenwachstumsrate, ein weiterer wichtiger sekundärer Endpunkt. In einem klinischen Umfeld werden diese häufig verwendeten Wachstumsmessmethoden verwendet, um das Potenzial zu messen, das Probanden erleben können, um das Höhenwachstum von Alters- und Geschlechtskollegen aufzuholen.

In dieser Studie, Somatrogon war im Allgemeinen gut verträglich, und die Art, Anzahl und Schwere der unerwünschten Ereignisse zwischen Behandlungsgruppen beobachtet waren vergleichbar mit dem einmal täglich Wachstumshormon Genotropin.