Menarini Elzonris In der EU zugelassen: Behandlung von Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Tumor (BPDCN)!

Die Menarini-Gruppe ist ein italienisches Pharma- und Diagnostikunternehmen. Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die Europäische Kommission (EG) Elzonris (Tagraxofusp) als Add-on-Therapie für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit blastischem Plasmazytoid-Dendritischen Zelltumor (BPDCN) zugelassen hat. BPDCN ist eine hämatologische Malignität mit einer sehr schlechten Prognose. Die Zulassung basiert auf der größten prospektiven klinischen Studie, die jemals an BPDCN-Patienten durchgeführt wurde, die zuvor keine Behandlung erhalten haben (naiv) und die zuvor eine Behandlung (behandelt) erhalten haben.

Es ist erwähnenswert, dass Elzonris das erste und einzige Medikament für die Behandlung von BPDCN ist, das in Europa zugelassen ist, und die erste zielgerichtete CD123-Therapie, die in Europa zugelassen ist. Zuvor wurde Elzonris ein Orphan-Medikament in Europa gewährt, und die Zulassung des Medikaments wird den sehr unerfüllten medizinischen Bedürfnissen in diesem Bereich gerecht werden. BPDCN ist ein seltener und aggressiver bösartiger Tumor, und es gibt noch keine zugelassene Behandlung in der EU.

Elcin Barker Ergun, CEO der Menarini Group, sagte: "Diese Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für BPDCN-Patienten in Europa. Diese Patienten haben die erste Möglichkeit, von der Behandlung mit Elzonris zu profitieren. Die Zulassung dieses Medikaments wird eine große Änderung in der Behandlung von BPDCN macht, weil es Ärzten eine gezielte Therapie bietet, um Patienten zu helfen. Wir arbeiten hart daran, Elzonris in Europa in kürzester Zeit auf den Markt zu bringen."

Elzonris ist eine gezielte Therapie für CD123, die zuerst von Stemline Therapeutics in den Vereinigten Staaten vermarktet wurde. Das Unternehmen ist heute Teil der Menarini Gruppe. Gemäß den Bedingungen des Erwerbs erhielten die Stemline-Aktionäre ein nicht handelbares oder wertvolles Recht (CVR). Nach der Genehmigung durch die Europäische Kommission erhält jeder Aktionär nach Abschluss des ersten Elzonris-Verkaufs in einem EU-5-Land 1,00 USD in bar pro Aktie.

Elzonris wurde von der US-amerikanischen FDA im Dezember 2018 für die Behandlung von BPDCN-Kindern und Erwachsenen ab 2 Jahren zugelassen, einschließlich BPDNC-Patienten, die keine Behandlung erhalten haben (naiv) und die behandlung (behandelt) wurden. Es ist erwähnenswert, dass diese Zulassung Macht Elzonris das erste Medikament für die Behandlung von BPDCN zugelassen und die erste CD123 gezielt Medikament zugelassen.

BPDCN ist ein aggressiver und seltener hämatologischer maligner Tumor mit einer schlechten Prognose. Dies ist ein Behandlungsfeld mit unerfüllten medizinischen Bedürfnissen. Die Eigenschaften von BPDCN können einigen Krankheiten ähnlich sein, oder es kann als einige Krankheiten falsch diagnostiziert werden, einschließlich akuter myeloischer Leukämie (AML), Non-Hodgkin-Lymphom (NHL), akuter lymphatischer Leukämie (ALL) und myelodysplastischer Syndrom-Krankheit, chronischer myeloischer Leukämie (CML) und anderen bösartigen Tumoren mit Hautmanifestationen. BPDCN ist in der Regel im Knochenmark und/oder der Haut zu finden und kann auch Lymphknoten und innere Organe umfassen. Die Diagnose von BPDCN basiert auf der immundiagnostischen Triade von CD123, CD4 und CD56. CD123 (IL-3R) ist ein wichtiger Marker für die Identifizierung von BPDCN und ein sich schnell entwickelndes Ziel in verschiedenen Krebsbehandlungsforschungen.

Elzonris ist ein CD123-gerichtetes Zytotoxin, das speziell für das CD123-Ziel entwickelt wurde. Das Medikament ist eine rekombinante Fusion von humanem IL-3 und abgeschnittenem Diphtherietoxin (DT). Die IL-3-Domäne kann zytotoxische DT-Fragmente konvertieren. Leitfaden für Tumorzellen, die CD123 exdrücken. Nach der Internalisierung durch Tumorzellen kann Elzonris die Proteinsynthese irreversibel hemmen und eine Zielzellapoptose induzieren.

Derzeit wird Elzonris auch in anderen klinischen Studien zur Behandlung anderer CD123-positiver Indikationen evaluiert, darunter: chronische myelomonozytäre Leukämie (CMML), Myelofibrose (MF) und andere geplante Indikationen.