NASH New Drug erreicht Phase 2 Klinischer Endpunkt, Leberfett nimmt um 60% ab

Im April 1 gab Akero Therapeutics bekannt, dass sein Hauptmedikamentenkandidat AKR-001 in der Phase 2 einer für NASH-Patienten ausgewogenen klinischen Studie das Ende der Wirksamkeit der 2. Woche erreicht hat. Reduzierung des Leberfettgehalts von Patienten um mehr als 60% im Vergleich zum Ausgangswert, um eine signifikante Verringerung der statistischen Signifikanz zu erreichen.

NASH ist eine schwere nichtalkoholische Fettlebererkrankung (NAFLD), die sich auf ein pathologisches Syndrom einer übermäßigen Fettablagerung in Leberzellen bezieht, die durch andere Faktoren als Alkohol verursacht wird. Laut Statistik haben NASH-Patienten weltweit mehr als 100 Millionen. NASH verursacht eine Entzündung und Degeneration der Leberzellen. Das Fortschreiten von NASH führt zu Leberfibrose, Leberzirrhose und Leberversagen und kann auch Leberkrebs auslösen. Als eine Art von metabolischer Entzündung wird erwartet, dass NASH-Patienten 350 Millionen in 2030 überschreiten, und ihr Auftreten hängt eng mit Faktoren wie Fettleibigkeit, Diabetes und abnormalem Blutfettstoffwechsel zusammen. Gegenwärtige Behandlungen sind noch relativ selten.

Das AKR-001 von Akero&# 39 ist ein neuer Typ eines langwirksamen Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Analogons 21 (FGF 21). Es kombiniert die FGF 21 -Polypeptidsequenz mit dem Fc-Teil des Immunglobulins und wird als potenzielles NASH-Therapeutikum angesehen. Untersuchungen im letzten Jahrzehnt haben gezeigt, dass das endogene Hormon FGF 21 eine Schlüsselrolle im menschlichen Stoffwechsel und in der Signalregulation spielt und auf verschiedene Organsysteme einschließlich der Leber einwirken kann. Normalerweise wird es auf natürliche Weise freigesetzt, um die Organe vor Stress zu schützen und das metabolische Gleichgewicht wiederherzustellen. Im Vergleich zu natürlichem FGF 21 kann dieses Medikament die Stabilität und Halbwertszeit signifikant verbessern und die Bindung und Aktivität des Rezeptors verbessern.

Die Studie mit dem Namen BALANCED ist eine randomisierte, doppelblinde Phase 2 einer klinischen Studie mit einer placebokontrollierten Gruppe. Insgesamt nahmen 80 erwachsene Patienten mit NASH, die durch Biopsie bestätigt wurden, teil. Die Testdaten zeigten, dass in der 12 Woche der Behandlung die absoluten Leberfettwerte aller Patienten in der AKR-001-Dosisgruppe gegenüber dem Ausgangswert signifikant reduziert waren und den Hauptendpunkt der Studie erreichten. Zusätzlich erreichten alle AKR-001-Dosisgruppen den sekundären Endpunkt der relativen Reduktion des Leberfetts, und die Dosisgruppen 50 mg und 70 mg erreichten eine relative Reduktion von mehr als 70%. .

GG "Wir freuen uns sehr über diese positiven Studienergebnisse, die unsere weitere Entwicklung von AKR-001 zur Behandlung von NASH-Patienten unterstützen." sagte Andrew Cheng, MD, Präsident und CEO von Akero." Für NASH-Patienten sind keine von der FDA zugelassenen Therapien verfügbar. AKR-001 hat das Potenzial, ihnen eine wichtige Behandlungsoption zu bieten. Wir freuen uns darauf, vollständige Versuchsdaten zu erhalten, um uns auf die nächste Entwicklung von AKR-001 vorzubereiten."