Novartis' erster Komplement-Faktor-B-Inhibitor Iptacopan wurde als Innovationspass in Großbritannien zertifiziert!

Novartis hat kürzlich bekannt gegeben, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA), das National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) und die Scottish Medical Association (SMC) die orale Therapie Iptacopan (LNP023) zur Behandlung von C3-Glomeruli . zuerkannt haben"Innovationspass" Krankheitsqualifikation (C3G).

C3G ist eine extrem seltene und schwere Form der primären Glomerulonephritis, die durch eine Störung der Komplementregulation gekennzeichnet ist. Die jährliche Inzidenz der Krankheit weltweit beträgt 1-2 Teile pro Million. Es gibt etwa 10.000 Fälle in den USA, etwa 10.500 Fälle in Europa, etwa 3.200 Fälle in Japan und etwa 32.000 Fälle in China. C3G wird normalerweise bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen diagnostiziert. Die Prognose der Krankheit ist sehr schlecht. Etwa 50 % der Patienten entwickeln innerhalb von 10 Jahren eine Nierenerkrankung im Endstadium (ESRD), und 50-70 % der Patienten erleiden nach einer Nierentransplantation einen Rückfall.

Iptacopan ist ein bahnbrechender oraler Faktor-B-Inhibitor, der vom Novartis Institute of Biomedical Research entdeckt wurde. Faktor B ist eine Schlüssel-Serinprotease im alternativen Weg des Komplementsystems. Iptacopan hat das Potenzial, die erste zielgerichtete Therapie zu werden, um den Fortschritt der C3G-Dialyse zu verzögern.

Der Innovation Passport ist ein Pass zum Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP ist ein neuer Weg, um die Zulassung von Medikamenten nach dem Brexit zu beschleunigen. Es wurde im Januar 2021 ins Leben gerufen. Es soll die Zulassung und Vermarktung innovativer Medikamente beschleunigen und Patienten fördern' Zugang zu Drogen. ILAP bietet eine einzige integrierte Plattform für die Zusammenarbeit zwischen MHRA, medizinischen Partnern wie NICE und SMC und medizinischen Entwicklern. Arzneimittelentwickler über diesen Kanal erhalten mehr Feedback von MHRA und Interessengruppen (einschließlich NICE). Ein einziger Innovationspass kann mehrere zukünftige Indikationen für denselben Wirkstoff abdecken. Daher können Medikamente in den nachfolgenden Schritten von ILAP auch mehrere Krankheiten involvieren.

Chemische Struktur von Iptacopan

Iptacopan ist ein erstklassiger, oraler, potenter, selektiver, niedermolekularer und reversibler Faktor-B-Inhibitor. Faktor B ist eine Schlüssel-Serinprotease im alternativen Weg des Komplementsystems.

Derzeit wird Iptacopan entwickelt, um viele komplementgesteuerte Nierenerkrankungen (CDRD) mit erheblichem ungedeckten medizinischen Bedarf zu behandeln, darunter C3G, IgA-Nephropathie, atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), membranöse Nephropathie (MN) und die seltene Blutkrankheit Paroxysmal nächtliche Hämoglobinurie (PNH).

Die veröffentlichten Phase-2-Daten zeigten, dass: (1) die Behandlung von IgAN mit Iptacopan die Proteinurie reduziert und die Nierenfunktion stabilisiert; (2) Behandlung von C3G reduzierte die Rate des Abfalls der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) und stabilisierte die Nierenfunktion; (3) Die Behandlung von PNH reduziert die intravaskuläre und extravaskuläre Hämolyse signifikant, was es den meisten Patienten ermöglicht, ohne Bluttransfusion eine schnelle und lang anhaltende Besserung zu erreichen.

Obwohl Novartis 35 Jahre Erfahrung in der Behandlung von Nierentransplantationen hat, ist Iptacopan die erste Behandlung von CDRD in der Pipeline zur Behandlung von Nierenerkrankungen. Das Ziel von Novartis besteht darin, den Behandlungsansatz zu ändern, indem es auf einen der Hauptgründe für diese seltenen und fortschreitenden Krankheiten abzielt, der das Potenzial hat, das Leben von CDRD-Patienten ohne Dialyse zu verlängern.

Chinmay Bhatt, Managing Director von Novartis Pharmaceuticals UK, Irland und Nordeuropa, sagte: „Unsere Hauptpriorität ist es, sicherzustellen, dass unsere Medikamente an die Patienten geliefert werden, die sie am dringendsten benötigen. Wir sind stolz darauf, eine Lizenz basierend auf der neuen Innovation zu entwickeln. Und Zugang zu Medikamenten, die einen innovativen Pass bekommen. Wir freuen uns sehr, auf diesem neuen Weg mit Interessengruppen im britischen Gesundheitssystem in Kontakt zu treten, um die Möglichkeit zu erkunden, diese Entwicklungsmedizin so schnell wie möglich den Patienten zur Verfügung zu stellen.&Zitat;