Pfizer Einmal pro Woche Langwirksames Medikament Somatrogon Phase 3 Klinischer Erfolg: Reduzieren Sie die Behandlungsbelastung erheblich!

Pfizer und OPKO Health haben kürzlich gemeinsam die positiven Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie C0311002 bekannt gegeben, in der das wöchentliche langwirksame menschliche Wachstumshormon Somatrogon zur Behandlung von Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) bewertet wurde. Die Studie wurde an Kindern mit GHD im Alter zwischen 3 und 18 Jahren durchgeführt. Die Ergebnisse zeigten, dass wöchentliche Injektionen von Somatrogon den primären Endpunkt der Verbesserung der Behandlungslast im Vergleich zur einmal täglichen Injektion des menschlichen Wachstumshormons Genotropin (Somatropin) erreichten ).

GHD im Kindesalter ist eine schwere und seltene Krankheit, die durch unzureichendes Wachstumshormon verursacht wird, das von der Hypophyse ausgeschüttet wird. Kinder mit GHD sind nicht nur kleinwüchsig, sondern haben auch Stoffwechselstörungen, psychosoziale Probleme, kognitive Defizite und eine schlechte Lebensqualität. Seit Jahrzehnten ist der Standard für die Behandlung von GHD die subkutane Injektion von hGH einmal täglich, um das Wachstum und die Stoffwechseleffekte zu verbessern. Für Pflegekräfte und Patienten ist die Behandlungsbelastung durch tägliche Injektionen hoch, was zu einer schlechten Compliance führen und den gesamten Behandlungseffekt verringern kann.

Somatrogon ist eine neue molekulare Einheit, die die natürliche Sequenz des menschlichen Wachstumshormons enthält und eine Kopie am N-Terminus und zwei Kopien am C-Terminus des β-Ketten-C-terminalen Peptids (CTP) des menschlichen Choriongonadotropins (hCG) enthält. , CTP Kann die Halbwertszeit des Moleküls verlängern. In den USA und der Europäischen Union wurde Somatrogon die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit GHD verliehen.

2014 unterzeichneten Pfizer und OPKO eine globale Vereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von Somatrogon zur Behandlung von GHD. Gemäß der Vereinbarung ist OPKO für die Durchführung klinischer Projekte verantwortlich, und Pfizer ist für die Registrierung und Vermarktung von Produkten verantwortlich. Beide Parteien werden gegebenenfalls die Möglichkeit anderer Indikationen für Kinder und Erwachsene prüfen.

C0311002 ist eine dreiphasige, randomisierte, multizentrische, offene Crossover-Studie, in der die Belastung durch die Behandlung mit Somatrogon einmal pro Woche und einmal täglich mit Genotropin bei Kindern mit GHD im Alter von 3 bis 18 Jahren untersucht wird. Insgesamt 87 randomisierte und behandelte Patienten wurden in diese Crossover-Studie eingeschlossen (43 randomisiert in Ordnung 1 [Genotropin-Somatrogon]; 44 randomisiert in Ordnung 2 [Somatrogon-Genotropin]). Das Hauptziel ist es, jeden Somatrogon zu bewerten. Die Behandlungsbelastung zwischen dem wöchentlichen Injektionsplan und dem einmal täglichen Genotropin-Injektionsplan wurde anhand der Differenz der durchschnittlichen Gesamtpunktzahl für Lebensstörungen nach jedem 12-wöchigen Behandlungsplan bewertet.

Die Top-Line-Ergebnisse zeigten, dass nach 12-wöchiger Behandlung im Vergleich zu einer einmal täglichen Genotropin-Behandlung (24,13 Punkte) die wöchentliche Somatrogon-Behandlung den durchschnittlichen Gesamtwert für Lebensstörungen (8,63 Punkte) verbesserte und der Behandlungsunterschied -15,49 (95) betrug % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001)="" zugunsten="" von="" somatrogon="" auf="" dem="" nominalen="" 0,05-niveau.="" darüber="" hinaus="" zeigten="" wichtige="" sekundäre="" endpunkte,="" dass="" der="" wöchentliche="" somatrogon-dosierungsplan="" einen="" gesamtvorteil="" in="" bezug="" auf="" die="" behandlungserfahrung="" im="" vergleich="" zum="" einmal="" täglichen="" genotropin-dosierungsplan="">

Während der beiden Behandlungsperioden traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) auf. Ein Proband brach die Einnahme von Somatrogon ab, nachdem während der Behandlung ein nicht schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (TEAE) aufgetreten war. Die Inzidenz von TEAEs zwischen den Behandlungsgruppen ist vergleichbar und die Schwere aller unerwünschten Ereignisse ist leicht bis mittelschwer.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer für seltene Krankheiten, Pfizers Global Product Development Division, sagte: „Die bisherigen Forschungsergebnisse zeigen, dass wöchentliches Somatrogon das Potenzial hat, Störungen des Lebensstils zu reduzieren, Patientenpräferenzen zu unterstützen und die Compliance zu verbessern. Seit fast 40 Jahren tragen GHD-Patienten und ihre Angehörigen die Last der täglichen Wachstumshormoninjektionen. Wir sind bestrebt, den aktuellen Versorgungsstandard zu verbessern, indem wir der GHD-Gemeinschaft lang anhaltende wöchentliche Behandlungsoptionen anbieten."