Takedas potenter EGFR-Tyrosinkinase-Inhibitor Mobocertinib mit kleinem - Molekül wurde von der US-amerikanischen FDA mit einer bahnbrechenden Arzneimittelqualifizierung ausgezeichnet!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Mobocertinib (TAK -788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) für die Behandlung von Patienten mit metastasiertem nicht - kleinzelligem Lungenkrebs ( NSCLC), die während oder nach Erhalt einer Chemotherapie mit Platin - Fortschritte gemacht haben und eine Insertionsmutation des epidermalen Wachstumsfaktorrezeptors (EGFR) Exon 20 tragen. Derzeit gibt es keinen genehmigten Behandlungsplan für diesen speziellen NSCLC-Typ. Mobocertinib ist ein niedermolekularer Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), der selektiv auf EGFR- und humane EGFR 2 (HER2) -Exon 20-Insertionsmutationen abzielt.

Die Breakthrough Drug Qualification (BTD) ist ein neuer Kanal zur Überprüfung von Arzneimitteln, der 2012 von der FDA eingerichtet wurde, um die Entwicklung und Überprüfung von Behandlungen für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten zu beschleunigen. Es gibt vorläufige klinische Beweise dafür, dass es sich um das Arzneimittel handelt vergleichbar mit bestehenden Therapeutika Neue Medikamente, die den Zustand wesentlich verbessern können. Der Erwerb von BTD-Medikamenten kann eine genauere Anleitung erhalten, einschließlich hochrangiger FDA-Beamter während der Forschung und Entwicklung. Es kann für eine fortlaufende Überprüfung und eine vorrangige Überprüfung bei der Überprüfung des neuen Arzneimittelmarkts verwendet werden, um sicherzustellen, dass Patienten in kürzester Zeit neue Behandlungsoptionen erhalten.

Die FDA vergab Mobocertinib BTD basierend auf der Gesamtansprechrate (ORR) und dem langfristigen - Überlebensvorteil von Patienten, die in einer Phase I / II-Studie auf die Mobocertinib-Therapie ansprachen. Die Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von Mobocertinib (160 mg, einmal täglich oral) bei der Behandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem NSCLC, die EGFR-Exon-20-Insertionsmutationen aufweisen und zuvor eine systemische Chemotherapie erhalten haben. Derzeit gibt es keine gezielten Therapien, und die Vorteile der derzeitigen Behandlungsschemata sind begrenzt.

Die Daten aus dieser Studie markieren potenziell signifikante Fortschritte bei der Berücksichtigung der Bedürfnisse solcher Patienten. Die Daten zeigten, dass die mediane Progression - des freien Überlebens (PFS) der Mobocertinib-Behandlung 7,3 Monate betrug und die Gesamtansprechrate (ORR) 43% betrug (n=12/28). In der Studie war die Sicherheit von Mobocertinib kontrollierbar (n=72). Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren Durchfall (85%), Übelkeit (43%), Hautausschlag (36%), Erbrechen (29%) und verminderter Appetit (25%).

Chemische Strukturformel von Mobocertinib (Quelle: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, head of the oncology treatment field at Takeda, said: & quot;We are pleased that the FDA has recognized the therapeutic potential of mobocertinib for patients with NSCLC carrying the EGFR exon 20 insertion mutation. These patients urgently need effective treatment options. We are committed to developing innovative drugs for the treatment of refractory diseases. Mobocertinib ’s breakthrough drug qualification is an important step forward in our efforts to change the current standard of care for underserved people. & quot;

Lungenkrebs ist weltweit die häufigste Todesursache bei Krebs. Nicht - kleinzelliger Lungenkrebs (NSCLC) ist die häufigste Art von Lungenkrebs und macht etwa 85% der Fälle von Lungenkrebs aus. EGFR-Exon-20-Insertionsmutationen machen nur 1 - 2% der Patienten mit NSCLC aus, und die Prognose ist schlechter als bei anderen EGFR-Mutationen. Derzeit gibt es keine Behandlung für Exon 20-Mutationen. Die Vorteile dieser Patienten sind begrenzt.

Mobocertinib is a potent small molecule tyrosine kinase inhibitor (TKI) designed specifically to target EGFR and HER2 exon 20 insertion mutations. In 2019, the US FDA granted mobocertinib orphan drug qualification (ODD) for the treatment of lung cancer patients with HER2 mutations or EGFR mutations (including exon 20 insertion mutations).

The mobocertinib development project started in the NSCLC population and is expected to expand to other underserved populations of other tumor types. Mobocertinib is an investigational drug whose efficacy and safety have not been determined. (from & nbsp;Bioon.com）