Das erste neue Medikament zur Behandlung von Fettleibigkeit aufgrund spezifischer Gendefekte wurde von der FDA zugelassen

Vor kurzem gab Rhythm Pharmaceuticals bekannt, dass die US-amerikanische FDA den Imcivree (Setmelanotide) -Antrag des Unternehmens&für Pro-Protein-Konvertase-Subtilisin 1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR) genehmigt hat. Gendefekte führen bei adipösen Erwachsenen zu einem chronischen Gewichtsmanagement und Kinder über 6 Jahre. Es wird berichtet, dass Setmelanotid die erste von der FDA zugelassene Therapie zur Behandlung dieser seltenen genetischen Adipositas ist.

Fettleibigkeit, die durch POMC-, PCSK1- oder LEPR-Gendefekte verursacht wird, ist auf diese Genmutationen zurückzuführen, die den Melanocortin-4 (MC4) -Rezeptorweg schädigen, der Teil der wichtigsten biologischen Wege des Körpers ist, die den Energieverbrauch und den Appetit unabhängig voneinander regulieren. Genmutationen können die Funktion des MC4-Rezeptorwegs beeinträchtigen, was zu extremem Hunger (Hyperappetit) und früh einsetzender schwerer Fettleibigkeit führen kann.

Setmelanotid ist ein wegweisender Oligopeptid-MC4-Rezeptor-Agonist, der entwickelt wurde, um die durch genetische Defekte vor dem MC4-Rezeptor verursachte Aktivität des beschädigten MC4-Rezeptor-Signalwegs wiederherzustellen und den Energieverbrauch und den Appetit von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen bei Fettleibigkeit wiederherzustellen. Gewicht verlieren. Zuvor gab es keine von der FDA zugelassene spezifische Therapie zur Kontrolle des Gewichts fettleibiger Patienten, die durch POMC-, PCSK1- oder LEPR-Gendefekte verursacht wurden.

Die Zulassung von Setmelanotid basiert auf den Ergebnissen von zwei klinischen Phase-III-Studien bei adipösen Patienten, die durch POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel verursacht wurden. Die Testergebnisse zeigten, dass 80% der übergewichtigen Patienten mit POMC- oder PCSK1-Gendefekten nach einjähriger Einnahme von Imcivree mehr als 10% ihres Gewichts verloren und 45,5% der übergewichtigen Patienten mit LEPR mehr als 10% ihres Gewichts verloren.

In Übereinstimmung mit früheren klinischen Forschungserfahrungen wurde Setmelanotid in diesen beiden Studien im Allgemeinen gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Hautpigmentierung und Übelkeit. Zu den Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen gehören sexuelle Erregungsstörungen, Depressionen und Selbstmordgedanken, Hautpigmentierung und Verdunkelung bereits vorhandener Muttermale. Die Verwendung von Benzylalkohol-Konservierungsmitteln bei Neugeborenen und Säuglingen mit niedrigem Geburtsgewicht kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen. Setmelanotid ist nicht zur Anwendung bei Neugeborenen oder Säuglingen zugelassen.

Neben der Genehmigung des neuen Antrags auf Arzneimittelvermarktung in den USA wird derzeit der Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen von Setmelanotid zur Behandlung fettleibiger Patienten aufgrund von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Gendefekten derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft.

Dr. David Meeker, Präsident und CEO von Rhythm, sagte:" Die Zulassung unseres ersten neuen Arzneimittels ist ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen. Wir freuen uns darauf, das Versprechen von Setmelanotide&für Patienten zu erfüllen, die an Fettleibigkeit aufgrund von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Defekten leiden. Mit Setmelanotide entwickeln wir erstklassige Präzisionsmedikamente, die direkt auf die zugrunde liegenden Ursachen von Fettleibigkeit abzielen, die durch genetische Defekte im MC4-Rezeptorweg verursacht werden."