Die erste nicht-chirurgische Behandlung für niedergradige oberurotheliale Karzinome (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals gab vor kurzem bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat schnell Jelmyto (Mitomycin, Mitomycin) Pyelonephr Calyces Gel Präparat zugelassen, das ein erstklassiges Medikament ist, verwendet für die Behandlung von Erwachsenen low-grade oberurotheliale Karzinom (LG-UTUC). Jelmyto wurde im Rahmen eines vorrangigen Überprüfungsverfahrens zugelassen und erhielt zuvor eine Breakthrough Drug Qualification (BTD). Es ist erwähnenswert, dass Jelmyto die erste und einzige nicht-chirurgische Behandlungsoption ist, die für die Behandlung von LG-UTUC zugelassen ist.

Jelmyto besteht aus Mitomycin (einem Chemotherapeutikum) und einem sterilen Gel, das mit UroGens proprietärer RTGel-™-Technologie entwickelt wurde. Das Medikament wurde entwickelt, um Harnwegsgewebe Mitomycin für eine lange Zeit zu belichten, so dass es möglich ist, Tumore mit nicht-chirurgischen Mitteln zu behandeln.

Diese Meilensteinzulassung basiert auf den positiven Ergebnissen des Phase-III-TESTS OLYMPUS. Die Studie zeigte, dass Jelmyto bei erwachsenen LG-UTUC-Patienten eine klinisch signifikante Krankheitstilgung erreichte: Die vollständige Ansprechrate lag bei 58 %, und die mediane Ansprechdauer (DOR) war noch nicht erreicht. Diese Daten deuten darauf hin, dass Jelmyto für einen seltenen und schwer zu behandelnden Krebspatienten wie LG-UTUC eine effektive, nierenerhaltende Behandlungsoption bietet.

Die Ergebnisse dieser Studie umfassen: (1) In der Absichts-zu-Behandlung-Population und der Untergruppe der Personen, die bei der Diagnose als nicht operierbar galten, betrug die vollständige Ansprechrate (CR, Primärendpunkt) 58 %. (2) Zum 12-monats-Zeitpunkt für die Bewertung der Haltbarkeit der Remission befanden sich 19 Patienten noch im CR-Status, 7 Patienten hatten ein Krankheitsrezidiv, und 9 Patienten folgten weiterhin der Auswertung der 12-monats-Remissionsdaten. (3) Die von der Kaplan-Meier-Analyse ermittelte anhaltende Rate der 12-Monats-Remission betrug 84 % (auf der Grundlage von Zwischendaten). (4) Die häufigsten Nebenwirkungen (> 20%) sind Harnröhrenverschluss, Rückenschmerzen, Harnwegsinfektion, Hämaturie, Niereninsuffizienz, Müdigkeit, Übelkeit, Bauchschmerzen, Dysurie und Erbrechen. Die meisten unerwünschten Ereignisse sind leicht bis mäßig. Es kann mit bestehenden Behandlungsmethoden kontrolliert werden und es sind keine behandlungsbedingten Todesfälle aufgetreten.

LG-UTUC ist ein seltener Krebs, der in den oberen Harnwegen, Harnleitern und Nieren auftritt. In den Vereinigten Staaten gibt es etwa 6000-7000 neue oder rezidivierende LG-UTUC-Patienten pro Jahr. Die anatomische Struktur des Harnsystems ist komplex, und die Behandlung ist schwierig. Zu den aktuellen Standards der Behandlung gehören mehrere Operationen, und die meisten Patienten benötigen eine radikale Nephrouretrektomie, einschließlich der Entfernung des Beckens, der Niere, des Harnleiters und der Blasenmanschette. Erschwerend kommt hinzu, dass LG-UTUC am häufigsten bei Patienten über 70 Jahren beobachtet wird. Diese Patienten können bereits eine eingeschränkte Nierenfunktion haben und weitere Komplikationen aufgrund einer größeren Operation erleiden.

Seth Lerner, MD, Chefermittler der OLYMPUS-Studie und Professor für Urologie am Baylor College of Medicine in Texas, sagte: "Radikale Nephrourektomie ist mit verminderter Nierenfunktion und anderen Komplikationen verbunden. Jelmyto wird für diejenigen verantwortlich sein, die Patienten, die mit Ureterektomie behandelt werden, eine neue nicht-chirurgische Behandlung benötigen. Diese neuartige, minimalinvasive, nierenerhaltende Behandlung kann die Behandlung von niedriggradigem Oberurothelkrebs verändern und Patienten helfen, Operationen und langfristige Komplikationen im Zusammenhang mit Nierenverlust zu vermeiden. "

Andrea Maddox-Smith, CEO des Bladder Cancer Advocacy Network, sagte: "Seit Jahrzehnten hat die Behandlung von niedriggradigem oberurothelialer Karzinom (LG-UTUC) kaum Fortschritte gemacht, und diese neue Option wird für Patienten, die oft mit Rückfällen und größeren Operationen konfrontiert sind, eine Änderung des Behandlungsmodells mit sich bringen. Wir begrüßen die FDA-Zulassung für Jelmyto. LG-UTUC betrifft ältere Patienten, von denen viele gegen die Krankheit gekämpft haben und schon immer eine Option für eine chirurgische Behandlung haben wollten. "