Großbritannien genehmigt die dritte Indikation von Epidyolex: Behandlung von Epilepsie im Zusammenhang mit Tuberöse Sklerose (TSC)!

GW Pharma, eine Tochtergesellschaft von Jazz Pharmaceuticals, ist weltweit führend in der Erforschung und Entwicklung von pflanzlichen Cannabinoid-Therapeutika. Es hat sich der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuer therapeutischer Medikamente aus Cannabis verschrieben. Kürzlich gab GW Pharma bekannt, dass die britische Medicines and Health Products Administration (MHRA) eine neue Indikation für Epidyolex (Cannabidiol, CBD) orale Flüssigpräparate genehmigt hat: als adjuvante Therapie für Patienten ≥ 2 Jahre. Krampfanfälle im Zusammenhang mit dem Tuberösen Sklerose-Syndrom (TSC).

Die MHRA-Zulassung gilt für England, Wales und Schottland. Es wird geschätzt, dass es in Großbritannien 3700-11.000 TSC-Patienten gibt. TSC kann dazu führen, dass bis zu 85 % der Patienten eine Epilepsie entwickeln, und bis zu 60 % von ihnen sprechen nicht auf Standard-Antiepileptika an. Die Zulassung der Epidyolex TSC-Indikation durch MHRA&ist ein großer Fortschritt für die TSC-Patientenpopulation in Großbritannien, von denen viele von dieser neuen Therapie profitieren werden.

GW erhielt im September 2019 zunächst die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Epidylex im Vereinigten Königreich: für Patienten ≥ 2 Jahre adjuvante Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) und Dravet-Syndrom (DS). Diese Zulassung für die TSC-Indikation ist die vierte Zulassung für Cannabinoid-Medikamente für GW in Großbritannien.

Im Februar dieses Jahres gab Jazz Pharma die Übernahme von GW Pharma für 7,2 Milliarden US-Dollar bekannt. Dies ist die bisher größte Akquisition in der Cannabisindustrie und ein wichtiger Schritt für Jazz, um in den Bereich der Cannabinoid-Pharma einzusteigen. Nach der Fusion wird Jazz führend im Bereich der Neurowissenschaften.

Epidyolex/Epidiolex ist das erste pflanzliche Cannabinoid-Medikament, das in den USA und Europa zur Behandlung von Epilepsie zugelassen ist. Das Medikament ist ein orales, flüssiges Präparat aus hochreinem CBD-Extrakt. CBD ist ein nicht-psychologischer Inhaltsstoff, der aus der Hanfpflanze gewonnen wird und eine Vielzahl von pharmakologischen Wirkungen auf das Nervensystem hat. Eine große Anzahl von Studien hat gezeigt, dass CBD offensichtliche antiepileptische und krampflösende Wirkungen hat und weniger Nebenwirkungen hat als bestehende Antiepileptika.

In den Vereinigten Staaten ist Epidiolex für 3 Indikationen zugelassen: für Patienten ≥ 1 Jahr, adjuvante Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit LGS, DS und TSC. In Europa ist Epidyolex auch für 3 Indikationen zugelassen: (1) als adjuvante Therapie für Patienten 2 Jahre zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit TSC; (2) als Adjuvans in Kombination mit Clobazam, Wird für Patienten ≥ 2 Jahre verwendet, um Anfälle im Zusammenhang mit LGS und DS zu behandeln. In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union wurde Epidylex/Epidiolex der Orphan-Drug-Status zur Behandlung von DS-, LGS- und TSC-bedingten Anfällen verliehen. Jede Krankheit ist eine seltene, schwerwiegende und im Kindesalter beginnende arzneimittelresistente Form der Epilepsie.

TSC ist eine seltene und schwerwiegende genetische Erkrankung, die im Kindesalter auftritt. Epilepsie ist das häufigste neurologische Merkmal von TSC. TSC kann bei bis zu 85 % der Patienten Epilepsie verursachen, und bis zu 60 % der Patienten sprechen nicht auf Standardantiepileptika an und sind arzneimittelresistente Anfälle. Es besteht ein erheblicher Bedarf an neuen Behandlungsmethoden zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit TSC. Daten aus einer klinischen Phase-III-Studie zeigten, dass Epidiolex im Vergleich zu Placebo TSC-bedingte refraktäre Anfälle (einschließlich fokaler und generalisierter) signifikant reduziert und den Gesamtzustand des Patienten verbessert. Epidyolex/Epidiolex wird eine wichtige Behandlungsoption für die TSC-Patientenpopulation darstellen.