Die US-amerikanische FDA hat Rypazim (Plasminogen) zugelassen: Das erste Medikament zur Behandlung von Plasminogenmangel!

Liminal BioSciences gab vor kurzem bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Rypazim (Plasminogen, human-tvmh) zur Behandlung von Patienten mit Typ-1-Plasminogenmangel (Hypoplasminogenämie) zugelassen hat. Es ist erwähnenswert, dass Rypazim das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von Plasminogenmangel ist. Dies ist eine seltene genetische Erkrankung, die normale Gewebe- und Organfunktionen schädigen und zur Erblindung führen kann.

Bei der Zulassung von Rypazim hat die FDA Liminal BioSciences auch einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgestellt, um das Unternehmen für seinen herausragenden Beitrag zur Entwicklung neuer Medikamente für seltene Krankheiten zu belohnen. Der Gutschein kann für die vorrangige Prüfung aller nachfolgenden neuen Arzneimittelanträge eingelöst und verkauft oder übertragen werden.

Bruce Pritchard, CEO von Liminal BioSciences, sagte:"Diese Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für Liminal, Patienten, Pflegepersonal und Ärzte. Wir freuen uns sehr, dass Rypazim Patienten mit angeborenem Plasminogenmangel in den USA Dienstleistungen anbieten wird. Behandlung. Der erhaltene Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen hat auch das Potenzial, Liminal mit unverwässertem Geld zu versorgen, um unsere kontinuierlichen Bemühungen zur Weiterentwicklung und Erweiterung unserer Forschungs- und Entwicklungsstrategie für kleine Moleküle zu unterstützen.&Zitat;

Plasminogenmangel ist eine seltene multisystemische und genetisch bedingte Erkrankung, die tiefgreifende Auswirkungen auf die Gesundheit und Lebensqualität der Patienten hat. Bei allen Patienten mit Plasminogenmangel sind die Plasmaplasminogenspiegel signifikant reduziert.

Plasminogen ist ein natürlich vorkommendes Protein, das von der Leber synthetisiert wird und im Blut zirkuliert. Aktiviertes Plasminogen, Plasmin, ist die Grundkomponente des fibrinolytischen Systems und das Hauptenzym, das Thrombus auflöst und extravasiertes Fibrin entfernt. Daher ist Plasminogen für die Wundheilung, die Zellmigration, den Gewebeumbau, die Angiogenese und die Embryogenese essentiell. Ein Plasminogenmangel führt zur Ansammlung von Fibrin, was zur Entwicklung von Läsionen führt, wodurch die normale Gewebe- und Organfunktion beeinträchtigt wird. Wenn diese Läsionen das Auge betreffen, kann dies zur Erblindung führen.

Der Wirkstoff von Rypazim ist Plasminogen, das aus menschlichem Plasma extrahiert und gereinigt wird. Die Behandlung mit Rypazim hilft, die Plasmaplasminogenspiegel zu erhöhen, einen Plasminogenmangel vorübergehend zu korrigieren, Krankheiten zu reduzieren oder zu beseitigen.

Plasminogen-Aktivierungsweg (Bildquelle: GeneReviews)

Die Wirksamkeit von Rypazim bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Plasminogenmangel Typ 1 wurde in einer einarmigen, offenen klinischen Studie bestätigt. An der Studie nahmen 15 Patienten teil, deren Ausgangswerte der Plasminogen-Aktivität zwischen< 5="" %="" bis="" 45="" %="" der="" normalwerte="" lagen.="" alle="" patienten="" erhielten="" eine="" rypazim-dosis="" von="" 6,6="" mg/kg="" einmal="" alle="" 2–4="" tage="" und="" setzten="" die="" behandlung="" 48="" wochen="" lang="" fort,="" so="" dass="" ihr="" talspiegel="" der="" plasminogen-aktivität="" mindestens="" 10="" %="" über="" dem="" ausgangswert="" lag,="" und="" die="" krankheit="" wurde="" behandelt.="" klinische="">

Die Wirksamkeit basiert auf der gesamten klinischen Erfolgsrate nach 48 Wochen, definiert als 50 % der Patienten mit sichtbaren oder anderen messbaren unsichtbaren Läsionen mit einer mindestens 50 %igen Verbesserung der Anzahl/Größe oder funktionellen Auswirkungen der Läsionen gegenüber dem Ausgangswert. Die Ergebnisse zeigten, dass alle Patienten, die bei der Baseline-Untersuchung Läsionen aufwiesen, die Anzahl oder Größe der Läsionen um mindestens 50 % verbesserten. In dieser Studie wurde Rypazim gut vertragen.

Die Zulassung von Rypazim zur Vermarktung markiert einen wichtigen Wendepunkt, da sie Patienten mit Typ-1-Plasminogenmangel die erste und dringend benötigte Therapie bietet und Patienten und Familien eine neue Option zur Kontrolle der Krankheitssymptome bietet.