Die US-amerikanische FDA genehmigt das Update des Palynziq-Etiketts: Die maximale Dosis wird auf 60 mg erhöht!

BioMarin ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur Behandlung von Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen und äußerst seltenen genetischen Erkrankungen widmet. Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen zusätzlichen Lizenzantrag für biologische Produkte (sBLA) genehmigt hat, mit dem Palynziq (Pegvaliase-pqpz) zur Behandlung erwachsener Patienten mit Phenylketonurie (PKU) injiziert werden kann. Die Dosis wurde erhöht bis 60 mg. Zuvor betrug die maximal zulässige Dosis des Arzneimittels 40 mg. In der Phase-III-PRISM-Studie benötigten 19% der Patienten eine Dosis von 60 mg, um angemessen auf die Palynziq-Behandlung ansprechen zu können.

Die Erweiterung des Palynziq-Labels umfasst: (1) Daten zur Langzeitwirksamkeit wurden hinzugefügt, die belegen, dass Phenylalanin (Phe) seit 3 ​​Jahren kontinuierlich reduziert wurde; (2) Daten über 6 Jahre unterstützen weiterhin eine gute Sicherheit. Das Arzneimitteletikett von Palynziq&wurde aktualisiert: Unter Berücksichtigung der Toleranz des Patienten&gegenüber Palynziq und der Aufnahme von Nahrungsproteinen können einzelne Erhaltungsdosen eine Blut-Phe-Kontrolle erreichen (die Blut-Phe-Konzentration ist kleiner oder gleich) 600 umol / l).

Palynziq ist eine pegylierte rekombinante Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL). Es ist die erste und einzige PKU-Enzymersatztherapie, die auf die zugrunde liegende Ursache von PKU abzielt, indem sie dem Körper hilft, Phe zu zersetzen. In den USA wurde Palynziq im Mai 2018 von der FDA zugelassen. Es ist für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit PKU indiziert, deren Blut-Phe-Konzentration unter der derzeitigen Behandlung 600 μmol / l überschreitet, um die Blut-Phe-Konzentration zu senken.

Palynziq ist das zweite Medikament von BioMarin GG, das zur Behandlung von PKU zugelassen ist. Das Unternehmen gab außerdem kürzlich bekannt, dass die globale phearlose Phase-1/2-Studie zur PKU-Gentherapie BMN307 dem ersten Teilnehmer die medikamentöse Behandlung ermöglicht hat, die das Potenzial hat, die dritte PKU-Therapie des Unternehmens&# 39 zu werden. BMN307 wurde in den USA der Fast Track Status (FTD) und in den USA und der Europäischen Union der Orphan Drug Status (ODD) verliehen.

Diese langfristige Aktualisierung der Etikettendaten basiert auf den Wirksamkeitsdaten einer dreijährigen Open-Label-Verlängerungsstudie. Die Studie zeigte, dass bei 86 Patienten, die zum Zeitpunkt von 2 Jahren mindestens 2 Jahre lang eine Palynziq-Behandlung erhalten hatten, zwei Drittel (66%) der Patienten einen Phe-Spiegel im Blut von ≤ 360 μmol / l aufwiesen Mit der amerikanischen Gesellschaft für medizinische Genetik und Genomik (ACMG) wird das Phe-Ziel in der Leitlinie empfohlen. 50% der Patienten haben Blut-Phe-Werte ≤ 120 μmol / l. Unter 77 Patienten, die mindestens 3 Jahre lang behandelt wurden, waren 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) Blut-Phe-Spiegel zum 3-Jahres-Zeitpunkt kleiner oder gleich 600, 360, 120 μmol. / L. Andere Sicherheitsdaten mit einer Nachbeobachtungszeit von mehr als 6 Jahren stimmen mit den früheren Sicherheitsdaten von Palynziq&überein und haben nichts mit der Dosis zu tun.

Jean-Jacques Bienaimé, Vorsitzender und CEO von Biomarin, sagte: „BioMarin freut sich, dass die FDA erkannt hat, wie wichtig es ist, zusätzliche Dosierungsoptionen für PKU-Patienten bereitzustellen. In Übereinstimmung mit dem europäischen Label verwendet Palynziq derzeit in den USA bis zu 60 mg. Biomarin Wir haben uns verpflichtet, der PKU-Gruppe sinnvolle neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten. Basierend auf mehr als 15 Jahren Forschung und Entwicklung haben wir die ersten beiden PKU-Therapien auf den Markt gebracht. Wir werden weiter daran arbeiten, die Wirksamkeit und Sicherheit unserer PKU-Therapie für Patientengeschlecht besser zu verstehen."

PKU ist eine seltene genetisch bedingte Krankheit, die sich bei der Geburt manifestiert und eine Vielzahl von kumulativen toxischen Wirkungen auf das Gehirn hat. Es zeichnet sich durch seine Unfähigkeit aus, Phenylalanin (Phe) zu zersetzen, eine Aminosäure, die in verschiedenen Proteinen vorkommt. . Wenn sie nicht behandelt werden, sind hohe Phe-Spiegel für das Gehirn toxisch und können schwerwiegende neurologische und neuropsychiatrische Probleme verursachen, das Denken, Fühlen und Verhalten von Menschen beeinträchtigen und Depressionen, Angstzustände und Verhaltensstörungen verursachen, die Auswirkungen haben Die Lebensqualität . Aufgrund der Schwere dieser Symptome werden Babys in vielen Ländern bei der Geburt untersucht, um sicherzustellen, dass sie frühzeitig diagnostiziert und behandelt werden, um geistige Behinderungen und andere Komplikationen zu vermeiden. PKU-Patienten benötigen ein lebenslanges Management, einschließlich der Einhaltung herausfordernder und restriktiver täglicher medizinischer Lebensmittel und Formelnahrungsmittel, um die Aufnahme von Phe in den meisten Lebensmitteln zu vermeiden.