Vutrisiran 18 Monate Neue Daten: Effektive Behandlung von HATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie!

Alnylam ist ein branchenführendes Unternehmen für RNAi-Therapie. Vor kurzem gab das Unternehmen die positiven Ergebnisse der Phase-3-Studie HELIOS-A mit Vutrisiran nach 18 Monaten bekannt. Vutrisiran ist eine in der Entwicklung befindliche RNAi-Therapie, die alle 3 Monate zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose-Polyneuropathie (hATTR-PN) subkutan injiziert wird. Zuvor erreichte die Studie den primären Endpunkt und alle sekundären Endpunkte nach 9 Monaten.

Die neusten diesmal veröffentlichten Ergebnisse zeigen, dass die Studie alle sekundären Endpunkte erreichte, die zum 18-Monats-Zeitpunkt gemessen wurden: Im Vergleich zu den externen Placebo-Daten der Phase-3-Studie APOLLO mit dem RNAi-Medikament Onpattro (Patisiran) verursachte die Behandlung mit Vutrisiran Neuropathieschäden ( mNIS +7), Lebensqualität (QOL), Ganggeschwindigkeit, Ernährungszustand und Gesamtbehinderung wurden statistisch signifikant verbessert. In Bezug auf den endgültigen sekundären Endpunkt zeigte die mit Vutrisiran behandelte Gruppe erwartungsgemäß eine Nichtunterlegenheit bei der Verringerung der Serum-TTR-Spiegel im Vergleich zur Behandlungsgruppe mit Onpattro in der Studie.

Darüber hinaus zeigten die mit Vutrisiran behandelten Patienten nach 18 Monaten auch Verbesserungen bei mehreren explorativen Endpunkten. Im Vergleich zu Placebo zeigten mit Vutrisiran behandelte Patienten eine Verbesserung des kardialen Biomarker-Endpunkts NT-proBNP (ein Maß für den Herzdruck). Darüber hinaus verbesserten sich mit Vutrisiran behandelte Patienten im Vergleich zu Placebo auch bei bestimmten echokardiographischen Parametern. Schließlich war bei einer geplanten Kohorte von 48 Patienten die Behandlung mit Vutrisiran mit einer Verbesserung der Technetium (Technetium)-Aufnahme im Herzen der meisten Patienten verbunden, was potenzielle Hinweise auf eine verringerte kardiale Amyloidbelastung liefert.

In dieser Studie zeigt Vutrisiran weiterhin ermutigende Sicherheit und Verträglichkeit. Alnylam plant, die vollständigen 18-Monats-Ergebnisse auf der medizinischen Konferenz Anfang 2022 bekannt zu geben.

siRNA: Silencing spezifischer Gene, Reduzierung des Expressionsbereichs um 99%

Vutrisiran ist eine in der Entwicklung befindliche subkutane RNAi-Therapie zur Behandlung von ATTR-Amyloidose, einschließlich hereditärer (hATTR) und Wildtyp-(wtATTR)-Amyloidose. Vutrisiran kann spezifische Boten-RNA angreifen und zum Schweigen bringen, indem es sie blockiert, bevor Wildtyp- und mutierte Transthyretin-(TTR)-Proteine ​​produziert werden.

Vutrisiran wird vierteljährlich (3 Monate) subkutan injiziert, was dazu beitragen kann, die Ablagerung von TTR-Amyloid im Gewebe zu reduzieren, die Entfernung von im Gewebe abgelagertem TTR-Amyloid zu fördern und möglicherweise die Funktion dieser Gewebe wiederherzustellen. vutrisiran verwendet Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc-konjugierte Abgabeplattform, die darauf abzielt, die Wirksamkeit und hohe metabolische Stabilität zu verbessern und seltene subkutane Injektionen zu ermöglichen.

Derzeit wird der Zulassungsantrag von Vutrisiran zur Behandlung erwachsener Patienten mit hATTR-PN von der US-amerikanischen FDA und der EMA der Europäischen Union geprüft. In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union wurde Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose der Orphan Drug Designation (ODD) und in den Vereinigten Staaten der Fast Track Designation (FTD) zur Behandlung der hATTR-PN bei Erwachsenen verliehen. Vutrisiran wird von der US-amerikanischen FDA einer vorrangigen Prüfung unterzogen, und das Zieldatum des Gesetzes über die Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA) ist der 14. April 2022.