FDA weigert sich, neues Medikament Roxadustat zu genehmigen

FibroGen gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ein vollständiges Antwortschreiben bezüglich des New Drug Application (NDA) vonRoxadustatzur Behandlung von Anämie wegen chronischer Nierenerkrankungen (CNE) mit der Begründung, dass der Inverkehrbringensantrag vonRoxadustatUnd verlangte vom Unternehmen, zusätzliche klinische Studien zu Roxadustat durchzuführen, bevor es die NDA erneut einreichte.

Roxadustat ist ein Hypoxie-induzierbarer Faktor Prolylhydroxylase (HIF-PH) Inhibitor. Es kann renale Anämie behandeln, indem es die Produktion roter Blutkörperchen stimuliert, den Eisenstoffwechsel reguliert und Hepcidin reduziert. Im Jahr 2019 wurden Wissenschaftler, die den Mechanismus der Hypoxie-induzierbaren Faktoren entdeckten, in diesem Jahr mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet, und Roxadustat, das aus diesen wissenschaftlichen Forschungsergebnissen geboren wurde, hat ebenfalls viel Aufmerksamkeit erregt.

GegenwärtigRoxadustatwurde für die Vermarktung in China, Japan, Chile, Südkorea und anderen Orten zur Behandlung von CNE-Anämie bei nicht dialyseabhängigen (NDD) und dialyseabhängigen (DD) erwachsenen Patienten zugelassen, und die EU wird das Produkt Ende August auf den Markt bringen Treffen Sie eine Entscheidung.

Tatsächlich hat die Entscheidung der FDA bereits vorweggeahnt. Die ursprüngliche PDUFA-Frist der FDA für Roxadustat war Dezember 2020, aber dann verlängerte sie ihre Überprüfung bis März 2021 und dann bis August 2021.

Während fibroGen auf die Zulassungsentscheidung der FDA wartete, gab fibroGen am 6. April eine Erklärung ab, in der anerkannt wurde, dass die Standards zur Analyse von Roxadustat-Herzsicherheitsdaten geändert wurden, um die Daten vorteilhafter zu machen. Neue Daten deuten darauf hin, dass Roxadustat Darpoetin alpha bei der Verringerung des Risikos unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse bei Patienten möglicherweise nicht überlegen ist. Davon betroffen, stürzte der Aktienkurs von FibroGen an diesem Tag um 43% ab.

Mitte Juli 2021 gab der FDA-Beratungsausschuss die Ergebnisse seiner Überprüfung von Roxadustat bei der Behandlung von chronischer Nierenerkrankungsanämie bekannt. Der Ausschuss empfahl mit überwältigender Anzahl von Negativen, den Marketingantrag von Roxadustat nicht zu genehmigen. Obwohl die FDA den Empfehlungen des Beratungsausschusses nicht immer folgt, ist klar, dass diesmal keine Ausnahmen aufgetreten sind.

Zur Entscheidung der FDA, die Zulassung zu verweigernRoxadustatEnrique Conterno, CEO von FibroGen, äußerte sich "sehr enttäuscht": "Dies ist ein unglücklicher Tag für Patienten mit CNE-Anämie in den Vereinigten Staaten. Roxadustat verändert derzeit das Leben von Patienten auf der ganzen Welt. Als nächstes werden wir den nächsten Schritt in den USA mit unserem Partner AstraZeneca besprechen."