Multi-System-Atrophie neues Medikament! Die FDA hat die erste Fast-Track-Qualifikation für Verdiperstat, einen oralen Myeloperoxidase-Hemmer, erteilt!

Biohaven ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Medikamente für neurologische Erkrankungen widmet. Mitte dieses Monats wurde das Migränemedikament Nurtec ODT (Rimegepant, 75 mg)) auf dem US-amerikanischen Markt eingeführt. Dies ist die erste und einzige von der Aufsichtsbehörde zugelassene, schnell wirkende orale Desintegrationstablette (ODT) des Calcitonin-Gen-verwandten Peptid (CGRP) -Rezeptorantagonisten, die zur akuten Behandlung von Migräne bei Erwachsenen (mit oder ohne Aura) verwendet wird.

Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Myeloperoxidase (MPO) -Hemmer Verdiperstat für die Fast-Path-Qualifizierung (FTD) zur Behandlung der multiplen Systematrophie (MSA) zugelassen hat.

MSA ist eine seltene, schnell fortschreitende, tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung mit einer durchschnittlichen Zeit vom Beginn bis zum Tod von 6 bis 10 Jahren. MSA kann Bewegungsprobleme verursachen, die der Parkinson-Krankheit (wie Bradykinesie, Muskelsteifheit, Zittern und schlechtes Gleichgewicht) ähnlich sind, sowie unwillkürliche Funktionsprobleme, einschließlich Blutdruckkontrolle, Blasenfunktion und Verdauung. Derzeit gibt es keine Heilung für MSA, nur eine symptomatische Therapie ist verfügbar.

FTD zielt darauf ab, die Entwicklung und rasche Überprüfung von Arzneimitteln für schwerwiegende Krankheiten zu beschleunigen, um schwerwiegende ungedeckte medizinische Bedürfnisse in Schlüsselbereichen zu befriedigen. Durch die Erlangung einer schnellen Qualifikation für experimentelle Arzneimittel können Pharmaunternehmen während des R 0010010 -Verstärkers häufiger mit der FDA interagieren. D Phase. Nach Einreichung von Marketinganträgen können sie schneller genehmigt und vorrangig überprüft werden, wenn sie den einschlägigen Standards entsprechen. Darüber hinaus können sie fortlaufend überprüft werden.

Irfan Qureshi, Vizepräsident für Neurologie bei Biohaven, sagte: 0010010 quot; Wir freuen uns sehr, dass die FDA die Verdiperstat-Fast-Track-Qualifikation erteilt hat, was den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in der MSA-Patientenpopulation hervorhebt. Eine schnelle Qualifizierung kann dazu beitragen, die Entwicklung von Verdiperstat als erste Therapie zu beschleunigen, die darauf abzielt, das Fortschreiten dieser verheerenden Krankheit zu verlangsamen. 0010010 quot;

Verdiperstat chemische Strukturformel (Quelle: medchemexpress.cn)

verdiperstat wurde im September von Biohaven von AstraZeneca erhalten 2018, und der Entwicklungscode für AstraZeneca lautet AZD 3241. Verdiperstat ist ein potenziell erstklassiger oraler, gehirnpenetrierender, irreversibler Inhibitor der Myeloperoxidase (MPO). MPO ist ein Schlüsselfaktor für pathologischen oxidativen Stress und Entzündungen im Gehirn. In den USA und der Europäischen Union wurde Verdiperstat der Orphan Drug Status zur Behandlung der multiplen Systematrophie (MSA) verliehen. Darüber hinaus hat Verdiperstat das Potenzial, andere Krankheiten zu behandeln, die mit oxidativem Stress, Entzündungen und Neurodegeneration zusammenhängen.

In Phase I- und Phase II-Studien wurden mehr als 250 gesunde Freiwillige und Patienten mit Verdiperstat behandelt. Bei Patienten mit MSA ist eine Dosis von bis zu 900 mg zweimal täglich normalerweise tolerierbar. Vorläufige Ergebnisse einer Phase-IIa-Studie an MSA-Patienten zeigten, dass sich Patienten, die ein Placebo erhielten, nach 12 Wochen Behandlung um 4 verschlechterten. 6 Punkte im Hauptwirksamkeitsindex (einheitliche MSA-Bewertungsskala) Während der Behandlung mit Verdiperstat 300 mg BID-Dosis und 600 mg BID-Dosis zeigten die Patienten eine leichte Abnahme von 3. 7 Punkten und 2. {{4 }} Punkte jeweils. Die PET-Bildgebung des Translokationsproteins (TSPO) bei Patienten mit Parkinson 0010010 # 39 zeigt, dass Verdiperstat Entzündungen in mit Krankheit verbundenen Hirnregionen reduzieren kann. Darüber hinaus reduziert Verdiperstat auch die MPO-Aktivität im menschlichen Blut, das ein Biomarker für die Bindung des Arzneimittels an sein Ziel ist, signifikant.

Derzeit führt Biohaven eine mehrstaatliche Phase-III-M-STAR-Studie (NCT 03952806) durch, um die Wirksamkeit von Verdiperstat bei MSA in ungefähr 50 klinischen Zentren in den USA und in Europa zu bewerten. Das Unternehmen arbeitet auch mit dem Massachusetts General Hospital zusammen, um eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Verdiperstat bei der Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zu planen.