Neue orale Therapie erhält FDA-Zertifizierung für die Durchbruchstherapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes

vTv Therapeutics gab bekannt, dass sein neuer Typ des oralen einmal täglich verabreichten Glucokinase-Aktivators TTP399 von der FDA als adjuvante Insulintherapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes als bahnbrechende Therapie eingestuft wurde. Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung. Wenn das körpereigene Immunsystem die insulinproduzierenden Beta-Zellen in der Bauchspeicheldrüse angreift und zerstört, hört die Bauchspeicheldrüse des Patienten auf, Insulin abzuscheiden, was zu einem erhöhten Blutzucker führt. Obwohl die Ursache der Krankheit nicht vollständig geklärt ist, glauben Wissenschaftler, dass sowohl genetische als auch Umweltfaktoren mit ihrem Auftreten zusammenhängen. Die derzeitige klinische Therapie ist immer noch die Insulininjektion. Obwohl sich die Insulininfusionsgeräte und die Blutzuckerüberwachungstechnologie verbessert haben, haben fast 80% der Patienten mit Typ-1-Diabetes den HbA1c-Index immer noch nicht erreicht.

TTP399 ist eine neue Art von Glucokinase (GK) -Aktivator, der einmal täglich oral eingenommen wird. GK ist ein Schlüsselregulator der Glukosehomöostase. Es kann als physiologischer Glukosesensor verwendet werden, um seine Konformation, Aktivität und / oder entsprechend Änderungen der Glukosekonzentration zu ändern. Position innerhalb der Zelle. Zwei charakteristische Merkmale von GK machen es zu einer guten Wahl für die Blutzuckerkontrolle. Erstens ist seine Expression hauptsächlich auf Gewebe beschränkt, die eine Glukoseerfassung erfordern (hauptsächlich Leber- und Pankreas-β-Zellen). Zweitens kann GK Veränderungen des Serumglukosespiegels und Veränderungen des Leberglukosestoffwechsels erfassen, wodurch das Gleichgewicht zwischen der Glukoseproduktion in der Leber (HGP) und dem Glukoseverbrauch reguliert und die Insulinsekretion der β-Zellen reguliert wird.

Die Gewährung dieser Qualifikation durch die FDA&basiert auf den positiven Ergebnissen der kürzlich angekündigten multizentrischen, randomisierten, doppelblinden klinischen Phase-II-Studie mit dem Codenamen SimpliciT-1. In dieser Studie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit von TTP399 als adjuvante Insulintherapie für Erwachsene mit Typ-1-Diabetes bewertet. Im Vergleich zu Placebo wurde der Gehalt an glykosyliertem Hämoglobin (HbA1c) bei Patienten, die mit TTP399 behandelt wurden, signifikant verbessert. Die Inzidenz schwerer und symptomatischer Hypoglykämien sank um 40%.

Steve Holcombe, CEO von vTv, sagte:" Die FDA-Bezeichnung für die Durchbruchstherapie ist ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung von TTP399 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes. Diese lebensbedrohliche Krankheit betrifft das tägliche Leben von mehr als 1 Million Amerikanern. Der Behandlungsprozess Hypoglykämie bei Typ-1-Diabetes ist nach wie vor die Hauptursache und mögliche Todesursache bei Typ-1-Diabetes. Die Angst vor Hypoglykämie bei Patienten und Verschreibern behindert häufig die strikte Kontrolle des Blutzuckers. Die Bezeichnung der FDA BTD-Qualifikation zeigt, dass TTP399 diese schwerwiegende unbefriedigende medizinische Behandlung angeht. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA, um die Entwicklung von TTP399 voranzutreiben. Wir werden später in diesem Jahr eine wichtige klinische Studie starten."