NICE empfiehlt Orladeyo zur vorbeugenden Behandlung des hereditären Angioödems

Das National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) hat kürzlich einen Leitlinienentwurf herausgegeben, in dem das orale Medikament Orladeyo (Berotralstat) von BioCryst' für geeignete Patienten ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) empfohlen wird, um ein Wiederauftreten zu verhindern. Insbesondere empfiehlt NICE, dass Orladeyo zur vorbeugenden Behandlung bei Patienten mit HAE angewendet wird, die mindestens zweimal im Monat haben. Wenn die Anzahl der Anfälle pro Monat nach 3 Monaten der Anwendung nicht um mindestens 50 % abnimmt, sollte die Behandlung mit Orladeyo abgebrochen werden.

Gemäß dieser Empfehlung erhalten HAE-Patienten in England, Wales und Nordirland erstmals eine einmal tägliche orale Therapie, um wiederkehrende HAE-Attacken zu verhindern.

Es wird geschätzt, dass etwa einer von 50.000 bis 100.000 Menschen an HAE leidet. Die Krankheit ist eine sehr seltene genetische Erkrankung, bei der Patienten unvorhersehbare und wiederholte Schwellungen des Mundes, des Darms oder der Atemwege erfahren. Dies kann wiederum zu Atembeschwerden und starken Schmerzen führen, aber auch zu Schwellungen an mehreren Körperteilen. Unbehandelt kann es tödlich sein. Die Unvorhersehbarkeit des Ausbruchs der Krankheit wird die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien ernsthaft beeinträchtigen.

Orladeyo ist die erste und einzige orale Therapie, die zur Vorbeugung von HAE-Attacken bei Kindern und Erwachsenen ab 12 Jahren zugelassen ist und täglich eine Tablette einnimmt. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Berotralstat, ein neuer, potenter und selektiver Inhibitor von Humanplasma-Kallikrein, der die Aktivität von Plasma-Kallikrein reduziert.

Orladeyo wird qualifizierten HAE-Patienten und Klinikern in Großbritannien eine neue Behandlungsoption bei der Behandlung dieser lebenslangen Krankheit bieten, indem es die erste einmal täglich orale Behandlung zur Symptomkontrolle und Reduzierung der HAE-Belastung anbietet.

Die Entscheidung von NICE&wurde getroffen, nachdem Orladeyo im April 2021 von der Europäischen Kommission (EC) und im Mai 2021 von der British Medicines and Healthcare Products Agency (MHRA) zugelassen wurde. Die Scottish Medical Federation (SMC) ist voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2022 entscheiden, Orladeyo bei HAE-Patienten in Schottland unter der Leitung des britischen National Health Service (NHS) einzusetzen.

Die Entscheidung von NICE&basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie APeX-2. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt: Orladeyo reduzierte die HAE-Episoden im Vergleich zu Placebo in der 24. Behandlungswoche signifikant. Dieser Reduktionseffekt hielt während der 96 Wochen der Studie an.

Laut den auf dem Kongress der European Society of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) 2021 veröffentlichten Langzeitdaten: Während der 25.-96. Woche war die durchschnittliche monatliche Attackenrate der Orladeyo-Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebogruppe um ein durchschnittlich 80 % im Vergleich zum Ausgangswert. Im Vergleich zu Teil 1 (0-24 Wochen) und Teil 2 (25-48 Wochen) der Studie wurde Orladeyo während der Behandlung in Teil 3 (49-96 Wochen) mit gemeldeten drogenbedingten Erkrankungen im Allgemeinen gut vertragen. Es gibt weniger Zwischenfälle .