Behandlung des aggressiven Lymphoms FDA beschleunigt Zulassung einer erstklassigen oralen Therapie

Karyopharm Therapeutics gab heute bekannt, dass die US FDA die Zulassung des "first-in-class" oralen selektiven Kernexportproteininhibitors (SINE) Xpovio (Selinexor) beschleunigt hat. Diese Patienten haben mindestens zwei systemische Behandlungen erhalten. Die beschleunigte Zulassung dieser Indikation basiert auf Patientenremissionsratendaten.

DNA-Schäden sind eines der typischen Merkmale von Krebszellen. Es gibt einige Tumorsuppressorproteine in Denzellen. Ihre Aufgabe ist es, den Zustand der DNA im Kern zu überwachen. Wenn eine Schädigung der DNA gefunden wird, können sie DNA-Reparatur vermitteln oder zu Apoptose führen. Diese Tumorsuppressorproteine müssen jedoch im Zellkern lokalisiert werden, um richtig zu funktionieren. Einer der Mechanismen, mit denen Krebszellen der Überwachung von Tumorsuppressorproteinen entgehen, besteht darin, ein nukleares Exportprotein namens XPO1 zu exexezipieren. Es kann das Tumorsuppressorprotein im Zellkern durch die Kernpore nach außen transportieren und so das Tumorsuppressorprotein aus dem Zellkern entfernen.

Xpovio ist ein "first-in-class" XPO1-Hemmer. Durch die Hemmung der Funktion von XPO1 können Tumorsuppressorproteine im Zellkern verbleiben und weiterhin funktionieren, wodurch die Proliferation von Tumorzellen gehemmt wird.

Die beschleunigte Zulassung von Xpovio basiert auf den Ergebnissen der multizentrischen, einarmigen Phase-2b-Studie SADAL, an der 134 Patienten mit rezidivierender/refraktärer DLBCL teilnahmen. Die SADAL-Studie erreichte den primären Endpunkt ihrer Gesamtansprechrate (ORR) mit einem ORR von 29 %, einschließlich 18 Patienten (13%) vollständiges Ansprechen (CR) und 21 Patienten (16%) Teilantwort (PR).

"Die Beschleunigte Zulassung von oralem Xpovio zur Behandlung von rezidivierendem/refraktärem DLBCL ist ein wichtiger Meilenstein für Patienten mit eingeschränkter Behandlung", sagte Dr. Sharon Shacham, Gründerin, Präsidentin und wissenschaftliche Leiterin von Karyopharm. Patienten, Mitarbeiter, Betreuer und Ärzte teilen diese großartige Leistung, und sie haben unermüdliche Beiträge zu Xpovio geleistet, von der ersten Entdeckung und klinischen Entwicklung bis zur heutigen zweiten FDA-Zulassung."

Im Mai dieses Jahres verlängerten Deqi Pharmaceuticals und Karyopharm das Kooperationsabkommen und erhielten die Entwicklungs- und Förderrechte von vier Therapien wie Xpovio im asiatisch-pazifischen Raum. Das Unternehmen führt derzeit eine Reihe von registrierten klinischen Studien in China durch.