Die US-amerikanische FDA hat Octagam 10% zugelassen: das erste intravenöse Immunglobulin (IVIg) zur Behandlung der Dermatomyositis bei Erwachsenen!

Octapharma USA gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Octaam 10% (intravenöses Immunglobulin [human]) zugelassen hat, das erste und einzige Medikament zur Behandlung von Dermatomyositis bei Erwachsenen (Dermatomyositis, DM) intravenöses Immunglobulin (IVIg). Dermatomyositis ist eine seltene immunvermittelte entzündliche Erkrankung. Octagam 10 % ist eine intravenöse Injektionslösung von Immunglobulin [human], die in den Vereinigten Staaten zur Behandlung der chronischen immunthrombozytopenischen Purpura (ITP) bei Erwachsenen zugelassen ist.

Die FDA hat Octagam auf der Grundlage der Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie ProDERM (ClinicalTrials.gov-Registrierungsnummer: NCT02728752) zur Behandlung von Dermatomyositis zugelassen. Dies ist eine zulassungsrelevante randomisierte klinische Studie und die erste Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von IVIg bei der Behandlung von Dermatomyositis bei Erwachsenen. An dieser prospektiven, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-3-Studie nahmen 95 Patienten in 36 klinischen Zentren weltweit (davon 17 in den USA) teil und ist die größte Studie zur Bewertung von IVIg als Behandlungsoption für Dermatomyositis.

Rohit Aggarwal, Mitglied des PrimDRM Research Steering Committee und medizinischer Direktor des Arthritis and Autoimmune Center an der University of Pittsburgh School of Medicine, sagte:"Die ProDERM-Forschung wird einen erheblichen Einfluss auf die klinische Praxis haben, da IVIg zu einem wichtige Behandlungsoption für Patienten mit Dermatomyositis. Diese Forschung Es gibt Klinikern mehr Vertrauen in die Wirksamkeit und Sicherheit von IVIg und liefert wertvolle Informationen darüber, welche Patiententypen am besten für eine Behandlung geeignet sind.&Zitat;

Dermatomyositis ist eine seltene idiopathische Autoimmunerkrankung unbekannter Ursache, von der etwa 10 Menschen pro Million Einwohner der USA betroffen sind. Patienten mit Dermatomyositis leiden normalerweise an Hautausschlag, chronischer Muskelentzündung und fortschreitender Muskelschwäche. Die Krankheit betrifft in der Regel Erwachsene zwischen 40 und 60 Jahren und Kinder zwischen 5 und 15 Jahren. Komplikationen der Dermatomyositis sind Dysphagie, Aspirationspneumonie, Atemprobleme und Kalziumablagerungen in Muskeln, Haut und Bindegewebe. Im Vergleich zur vergleichbaren Allgemeinbevölkerung ist die Sterblichkeitsrate von Patienten mit Dermatomyositis mehr als dreimal so hoch.

Flemming Nielsen, Präsident von Octapharma USA, sagte:"Die Zulassung von Octaam® 10 % durch die FDA' Behandlungen. Octaharma hat sich der Bereitstellung lebensrettender und lebensverbessernder Therapien für Patienten mit seltenen Erkrankungen verschrieben. Wir freuen uns darauf, mit Patientenorganisationen und der medizinischen Gemeinschaft zusammenzuarbeiten, um Schulungs- und andere Unterstützungsprogramme zu entwickeln, um Patienten mit Dermatomyositis Dienstleistungen anzubieten.&Zitat;

Die klinische Studie mit ProDerm umfasste eine anfängliche, doppelblinde, placebokontrollierte Phase von 16 Wochen. Die Patienten wurden randomisiert und erhielten einmal alle 4 Wochen hochdosiertes Octagam 10 % (2 g/kg) oder Placebo. Auf die anfängliche Behandlungsphase folgt eine 24-wöchige Open-Label-Expansionsphase. Wenn sich der Zustand des Patienten&während der Studie verschlechtert, darf er den Behandlungsplan ändern. In der Studie wurde der Myositis Response Standard des American College of Rheumatology (ACR) / European Union Against Rheumatism (EULAR) von 2016 verwendet, um das Ansprechen des Patienten&auf die Behandlung zu messen.

Die Ergebnisse zeigten, dass in der ersten 16-wöchigen doppelblinden Behandlungsperiode 78,7 % der Patienten, die Octagam erhielten, positiv auf die Behandlung ansprachen, während 43,8 % der Patienten, die Placebo erhielten, positiv auf die Behandlung ansprachen. Nach der Umstellung auf IVIg während der Expansionsphase war die Ansprechrate der Placebogruppe in Woche 40 ähnlich der der Octagam 10 %-Gruppe in Woche 16 (die minimale Verbesserung betrug 70 %). In Übereinstimmung mit dem primären Gesamtendpunkt, den sekundären Endpunkten (einschließlich aller Unterpunkte der Gesamtverbesserungsskala [TIS] außer Muskelenzyme, Dermatomyositis-Krankheitsbereich und Schwereindex [CDASI]), zeigte auch die IVIg-Behandlung im Vergleich zu Placebo einen statistisch signifikanten Verbesserung. In der Studie stimmen die Sicherheit und Verträglichkeit von IVIg mit den zuvor berichteten Sicherheitsergebnissen der IVIg-Behandlung überein.