Bylvay (odevixibat) steht kurz vor der Zulassung in den USA und der EU!

Albireo Pharma ist ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen, das neue Gallensäureregulatoren entwickelt. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives Gutachten abgegeben hat, in dem die Zulassung von Bylvay empfohlen wird (odevixibat) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC). ). Bylvay ist ein wirksamer, einmal täglich einzunehmender, nicht systemischer ilealer Gallensäuretransporthemmer (IBATi), der das Potenzial hat, die erste nicht-chirurgische Behandlung dieser seltenen Krankheit zu werden und die PFIC-Typen 1, 2 und 3 verändern wird Das Behandlungsmodell für Kinder.

Die Stellungnahmen des CHMP werden nun der Europäischen Kommission (EC) zur Prüfung vorgelegt, die in der Regel innerhalb der nächsten 2 Monate eine Zulassungsentscheidung trifft. In den Vereinigten Staaten wird Bylvay von der FDA einer vorrangigen Prüfung unterzogen, und das Zieldatum des Gesetzes über die Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA) ist der 20. Juli 2021. In der Europäischen Union ist Bylvay die einzige IBATi, die von der EMA für beschleunigte Auswertung. Zuvor hatte die EMA Bylvay auch die Orphan Drug Designation und Priority Drug Designation (PRIME) für die Behandlung von PFIC zuerkannt. Neben PFIC hat Bylvay auch den Orphan-Drug-Status zur Behandlung des Alagille-Syndroms, der Gallengangsatresie und der primären Cholangitis erhalten.

PFIC ist eine seltene, verheerende und verheerende Krankheit, die kleine Kinder betrifft und zu einer fortschreitenden, lebensbedrohlichen Lebererkrankung führen kann. In vielen Fällen kann PFIC in den ersten 10 Lebensjahren zu Leberzirrhose und Leberversagen führen. Die prominenteste und lästigste anhaltende Manifestation von PFIC ist starker Juckreiz, der oft zu einer starken Verschlechterung der Lebensqualität führt. Derzeit gibt es keine Medikamente zur Behandlung von PFIC, und die einzige Option für viele Patienten ist eine Lebertransplantation oder eine andere invasive Operation. Die derzeitige Standardversorgung der Lebertransplantation steht vor echten Herausforderungen, einschließlich lebenslanger Immunsuppression und der Herausforderung, Organe für kleine Kinder zu finden.

In den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union hat Bylvay das Potenzial, als erstes Medikament eine behördliche Zulassung zur Behandlung von PFIC zu erhalten. In den Vereinigten Staaten hat Albireo nach der Zulassung von Bylvay Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen, und Bylvay wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2021 vermarktet. Derzeit läuft die Phase-3-Studie BOLD von Bylvay für die Behandlung der Gallengangsatresie und die weltweite Phase-3-Studie ASSERT zur Behandlung des Alagille-Syndroms laufen.

Die chemische Struktur vonodevixibat(Bildquelle: medkoo.com)

Der pharmazeutische Wirkstoff von Bylvay&ist Odevixibat, ein bahnbrechender, potenter und selektiver, nicht systemischer, ilealer Gallensäuretransporter (IBAT)-Inhibitor mit minimaler systemischer Exposition und lokaler Wirkung im Darm. Derzeit wird das Medikament zur Behandlung seltener cholestatischer Lebererkrankungen im Kindesalter entwickelt, einschließlich PFIC, Gallengangsatresie, Alagille-Syndrom usw.; unter ihnen ist PFIC die erste Zielindikation.

Ron Cooper, Präsident und CEO von Albireo, sagte: „Die heutige positive Stellungnahme des CHMP zu Bylvay bringt uns dem Ziel der Einführung der ersten nicht-chirurgischen Behandlung in der Geschichte einen Schritt näher. Diese Behandlung kann die Auswirkungen von PFIC auf Familien und Kinder reduzieren. Last. Mit der Einführung von Bylvay hoffen wir, Kindern eine kurzfristige Linderung von Symptomen wie Juckreiz und eine langfristige Verbesserung wichtiger Parameter wie des Wachstums zu ermöglichen.&Zitat;

Die positive Bewertung von Bylvay durch den CHMP basiert auf Daten aus 2 klinischen Studien (PEDFIC 1, PEDFIC 2), der größten globalen klinischen Phase-3-Studie, die jemals für PFIC durchgeführt wurde.

PEDFIC-1 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, deren Ergebnisse den primären Endpunkt der regulatorischen Anforderungen der USA und der EU erfüllen: Im Vergleich zu Placebo verbesserte Bylvay den Hautjucken signifikant (p=0,004) und reduzierte ihn signifikant Galle Säurereaktion (SBA, p=0,003), gut verträglich und sehr geringe Inzidenz von Durchfall/häufigem Stuhlgang (9,5% in der Behandlungsgruppe und 5,0% in der Placebogruppe).

PEDFIC-2 ist eine langfristige, offene Phase-3-Erweiterungsstudie. Die Daten bestätigen die starke Wirksamkeit von Bylvay&und zeigen, dass bei Patienten, die bis zu 48 Wochen lang behandelt wurden, SBA kontinuierlich und anhaltend reduziert, Juckreiz besser beurteilt, Leber und Wachstum verbessert werden. Die funktionellen Indikatoren sind ermutigend.

In diesen beiden Studien wurde Bylvay gut vertragen und Durchfall/häufiger Stuhlgang waren die häufigsten behandlungsbedingten gastrointestinalen Nebenwirkungen. Es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf.

Insgesamt bestätigten diese Studien das Potenzial von Bylvay&als erste PFIC-Behandlung. PFIC ist eine verheerende Krankheit und wird derzeit mit einer Operation einschließlich einer Lebertransplantation behandelt. Bylvay ist ein sicheres und wirksames Medikament zur Behandlung mit dem Potenzial, echte Veränderungen für PFIC-Patienten und ihre Familien zu bewirken. Nach Erhalt der behördlichen Genehmigung plant Albireo, Bylvay im zweiten Halbjahr 2021 auf den Markt zu bringen.