C3-Targeting-Inhibitor Empaveli (Pegcetacoplan) wird sich 2022 für die Aufnahme bewerben!

Apellis Pharma ist führend in der Entwicklung von zielgerichteten C3-Therapien, die sich der Entwicklung bahnbrechender und erstklassiger Therapien durch bahnbrechende zielgerichtete C3-Methoden zur Behandlung einer Breiten Palette von Medikamenten widmen, die durch unkontrollierte oder Überaktivierung der Komplementkaskadenerkrankungen angetrieben werden, einschließlich solcher in den Bereichen Hämatologie, Ophthalmologie und Nephrologie.

Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass es ein formelles schriftliches Feedback von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erhalten hat, das die Einreichung der intravitrealen Injektion von Pegcetacoplan zur Behandlung von altersbedingter Makuladegeneration (AMD) und sekundärer geografischer Atrophie (GA) New Drug Application (NDA) weiter stärkt. Die NDA wird durch die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Phase-3-Studie DERBY und OAKS sowie der Phase-2-Studie FILLY unterstützt.

In einem schriftlichen Feedback erklärte die FDA, dass, wenn klinische Studien angemessen und gut kontrolliert sind, die Agentur nicht zwischen verschiedenen Phasen der Studie unterscheiden wird und alle drei Studien angemessen und gut kontrolliert zu sein scheinen. Basierend auf diesem Feedback wird erwartet, dass Apellis die NDA in der ersten Hälfte des Jahres 2022 einreichen wird, und ist der Ansicht, dass keine zusätzliche Forschung erforderlich ist, um die NDA einzureichen.

Federico Grossi, Chief Medical Officer von Apellis, sagte: "Wir freuen uns sehr, dass das Feedback der FDA mit unserem Plan übereinstimmt. Wir planen, eine Pegcetacoplan-NDA einzureichen, die auf den Daten von mehr als 1.500 Patienten in 3 randomisierten, gut kontrollierten Studien basiert. GA. Es ist eine verheerende Krankheit, die Blindheit verursacht. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der FDA, um die erste Behandlung für die GA-Patientenpopulation bereitzustellen."

Strukturelle Eigenschaften und Mechanismus von Pegcetacoplan

GA ist eine fortgeschrittene Form der altersbedingten Makuladegeneration (AMD), und AMD ist die Hauptursache für Erblindung. Die GA-Krankheit betrifft den zentralen Teil der Netzhaut, die Makula, die für das zentrale Sehen verantwortlich ist. Die Überaktivierung des Komplements führt zu einem irreversiblen pathologischen Wachstum der GA, und C3 ist das einzige Ziel für die präzise Kontrolle der Überaktivierung des Komplements. GA ist progressiv und irreversibel, was zu zentralen Sehschäden und dauerhaftem Sehverlust führt. Laut veröffentlichten Forschungsergebnissen gibt es weltweit mehr als 5 Millionen GA-Patienten und in den Vereinigten Staaten etwa 1 Million. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für GA.

Pegcetacoplan ist ein gezielter C3-Inhibitor, der entwickelt wurde, um die übermäßige Aktivierung der Komplementkaskade zu regulieren. Die Komplementkaskade ist ein Teil des menschlichen Immunsystems, und ihre übermäßige Aktivierung ist die Ursache für das Auftreten und die Entwicklung vieler schwerer Krankheiten. Pegcetacoplan ist ein synthetisches zyklisches Peptid, das an ein Polyethylenglykolpolymer bindet und spezifisch an C3 und C3b bindet. Derzeit wird Pegcetacoplan entwickelt, um eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln, darunter: geografische Atrophie (GA), paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und C3-Glomerulopathie. In den USA hat die FDA Pegcetacoplan die Fast-Track-Qualifikation für die Behandlung von PNH und GA erteilt.

Im Mai 2021 wurde Empaveli (Pegcetacoplan) von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Empaveli wurde im Rahmen des vorrangigen Überprüfungsprozesses zugelassen, der das Potenzial hat, die PNH-Versorgungsstandards zu verbessern und die PNH-Behandlung neu zu definieren.

Es ist erwähnenswert, dass Empaveli die erste und einzige zielgerichtete C3-Therapie ist, die die behördliche Zulassung erhalten hat. Dieses Medikament ist geeignet für: (1) PNH erwachsene Patienten, die zuvor keine Behandlung erhalten haben; (2) Zuvor erhielten C5-Inhibitoren Erwachsene Patienten mit PNH von Soliris (Eculizumab) und Ultomiris (Ravulizumab).

In den letzten zehn Jahren war die einzige Option für die Behandlung von PNH C5-Hemmer, aber viele Patienten leiden immer noch an persistierender Hypohämoglobinose, die oft zu schwächender Müdigkeit und häufigen Bluttransfusionen führt. In klinischen Studien kann Empaveli eine umfassende Kontrolle von PNH ermöglichen und das Leben von PNH-Patienten verbessern, indem es den Hämoglobinspiegel erhöht und den Bedarf an Bluttransfusionen reduziert.