Concord Kylin Crysvita wurde von der Europäischen Union zur Behandlung von jugendlichen und erwachsenen Patienten zugelassen!

Kyowa Kirin gab kürzlich bekannt, dass die Europäische Kommission (EG) Crysvita (Burosumab) zur Behandlung von jugendlichen und erwachsenen Patienten mit X-verknüpfter Hypophosphatämie (XLH) zugelassen hat. Zuvor wurde Crysvita bedingt für die Behandlung von XLH-Kindern und Jugendlichen zugelassen, die 1 Jahr und älter sind, bildgebende Beweise für Knochenerkrankungen haben und Knochen wachsen lassen.

Crysvita ist die einzige Behandlung, die sich mit der intrinsischen Pathophysiologie von XLH befasst. XLH ist eine seltene genetische Erkrankung, die lebenslange Knochen, Muskeln und Gelenke betrifft. Die jüngste Zulassung wird die anwendbare Population von Crysvita erweitern: Alle europäischen XLH-Jugendlichen mit bildgebenden Nachweisen von Knochenerkrankungen (unabhängig vom Knochenwachstumsstatus) und XLH-Erwachsenenpatienten kommen nun für die Crysvita-Behandlung in Frage.

Diese Zulassung basiert auf Daten aus zwei Phase-III-Studien: Phase III UX023-CL303 ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Crysvita bei erwachsenen Patienten mit XLH untersuchte; Phase III UX023 -Die CL304-Studie ist eine offene, einarmige Studie zur Untersuchung der Wirkung von Crysvita auf die Behandlung von Osteomalazie (Skeletterweichung) bei Erwachsenen mit XLH. Zwei Studien haben herausgefunden, dass Crysvita den Serumphosphatspiegel im normalen Bereich erhöht und aufrechterhält, Pseudofrakturen und Frakturen im Zusammenhang mit Osteomalazie heilt und Osteomalazie verbessert. Andere Endpunkte zeigten, dass die Patienten Schmerzen und Steifigkeit reduziert hatten, und verbesserte körperliche Funktion und Beweglichkeit im Laufe der Zeit. Die Sicherheit von Crysvita entspricht der in anderen Crysvita-Studien beobachteten. Zu den unerwünschten Ereignissen gehören Reaktionen an der Injektionsstelle, Hyperphosphatämie und Überempfindlichkeitsreaktionen. Es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung.

Dr. Karine Briot vom Cochin Hospital in Frankreich sagte: "Bisher haben erwachsene Patienten mit XLH sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Die heutige Zulassung ist ein großer Fortschritt, was bedeutet, dass diese erwachsenen Patienten mit XLH zum ersten Mal eine Behandlung für die zugrunde liegende Ursache von XLH haben."

Abdul Mullick, Präsident von Kyowa Kirin International, erklärte: "Die Zulassung durch die EG ist ein wichtiger Meilenstein für das Management von XLH. XLH ist eine fortschreitende, lebenslange Krankheit, die tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von Kindern und Erwachsenen hat. Durch diese Zulassung können auch XLH-Jugendliche und Erwachsene von der Crysvita-Behandlung profitieren, die die einzige Behandlung ist, die auf die intrinsische Pathophysiologie von XLH abzielt. Wir werden uns nun darauf konzentrieren, dass mehr qualifizierte Patienten behandelt werden."

Bildquelle: slideshare.net

X-verknüpfte Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene genetische Erkrankung, die Anomalien in Knochen, Muskeln und Gelenken verursacht. XLH ist nicht lebensbedrohlich, aber seine Belastung ist lebenslang und schrittweise, was die Lebensqualität einer Person verringern kann. Die Symptome und Anzeichen von XLH beginnen in der frühen Kindheit und verursachen Missbildungen der unteren Gliedmaßen, kurze Statur und Schmerzen. Diese werden zu Schwierigkeiten beim Gehen und körpereigenen Funktionen führen und die Lebensqualität beeinträchtigen. Skelettdeformitäten plus ungelöste Hypophosphatämie bedeutet, dass sich die Krankheit bei Erwachsenen weiter entwickelt, was zu Schmerzen und Steifigkeit führt, sowie zu multiplen Muskel-Skelett-Defekten, die bereits im zweiten oder dritten Zehntel nach der Geburt des Patienten auftreten können. Das Jahr war betroffen.

Crysvitas Wirkstoff ist Burosumab, ein rekombinanter vollständig humanisierter Monoklon-IgG1-Antikörper, der die Aktivität des Fibroblasten-Wachstumsfaktors 23 (FGF-23) binden und hemmen soll. FGF23 ist ein Hormon, das Serumphosphatspiegel durch regulierung der Nierenphosphatausscheidung und der aktiven Vitamin-D-Produktion reduziert. Bei XLH sind das Niveau und die Aktivität von FGF23 zu hoch, was zu Phosphatabfällen und Hypophosphatämie führt.

Crysvita kann FGF-23 gezielt ansprechen, um die biologische Aktivität von FGF-23 zu hemmen. Durch die Blockierung übermäßiger FGF-23 im Körper des Patienten, Crysvita kann die Resorption von Phosphat durch die Nieren erhöhen und die Produktion von Vitamin D erhöhen, wodurch auch die Absorption von Phosphat und Kalzium im Darm zu verbessern. Crysvita wurde zur Behandlung von FGF-23-bedingten Hypophosphatämie-Erkrankungen wie XLH, tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) / epidermalem Nevus-Syndrom (ENS) entwickelt.

Crysvita ist der erste rekombinante vollständig humane monoklonale IgG1-Antikörper, der direkt auf FGF23 abzielt. Das Medikament wurde von Kyowa Kirin entdeckt und in Zusammenarbeit mit Ultragenyx entwickelt.

In den Vereinigten Staaten, Crysvita wurde für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit XLH im Alter von ≥6 Monaten zugelassen. Im Juni dieses Jahres wurde Crysvita erneut von der US FDA als neue Indikation für pädiatrische und erwachsene Patienten ≥ 2 Jahren zur Behandlung von tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) zugelassen, die Hypophosphatämie und Osteomalazie verursachen kann. Es ist erwähnenswert, dass Crysvita das erste Medikament für die Behandlung von XLH zugelassen ist, und auch das erste Medikament für die Behandlung von TIO-Patienten zugelassen, deren Tumoren nicht lokalisiert oder radikal entfernt werden können.