Eprenetapopt + Azacitidin ist wirksam! ---1/2

Aprea Therapeutics gab kürzlich die positiven Ergebnisse einer klinischen Phase-2-Studie bekannt, in der Eprenetapopt (APR-246) in Kombination mit Azacitidin (AZA) für tp53-mutiertes myelodysplastisches Syndrom (MDS) und akute myelodysplastische Syndrome bewertet wird. Die Wirksamkeit und Sicherheit der Erhaltungsbehandlung nach der Transplantation für Patienten mit AML.

Eprenetapopt ist ein niedermolekulares Medikament, das nachweislich das mutierte und inaktivierte p53-Protein wieder in die Konformation und Funktion von Wildtyp p53 bringt, es reaktiviert und den programmierten Zelltod in menschlichen Krebszellen induziert.

Unter den 33 Patienten, die an der Studie teilnahmen, betrug die 1-Jahres-RFS-Rate (Rezidivfreiheit) nach der Transplantation 58% und die mediane RFS-Zeit 12,1 Monate. Die 1-Jahres-Gesamtüberlebensrate (OS) nach der Transplantation betrug 79% und die mediane OS-Zeit betrug 19,3 Monate. Eine Reihe früherer klinischer Studien zur Bewertung des Ergebnisses von TP53-mutierten MDS- und AML-Patienten nach der Transplantation haben berichtet, dass die 1-Jahres-RFS-Rate nach der Transplantation etwa 30% beträgt und die mediane OS-Zeit etwa 5-8 Monate beträgt. In dieser Studie tolerierten die Patienten das Protokoll nach der Transplantation von Prerenepopt und Azacitidin.

Aprea plant, die Daten dieser klinischen Phase-2-Studie in der zweiten Jahreshälfte 2021 mit der US-amerikanischen FDA zu diskutieren und erwartet, die Daten auf zukünftigen wissenschaftlichen oder medizinischen Konferenzen zu veröffentlichen. Asmita Mishra, Forscherin am H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute in den Vereinigten Staaten, sagte: "Die RFS- und OS-Daten von Eprenetapopt und Azacitidin für die Erhaltungsbehandlung von Patienten mit TP53-mutiertem MDS und AML nach der Transplantation sind unglaublich aufregend. Trotz Transplantation Es ist derzeit die einzige potenzielle Behandlung für Patienten mit TP53-mutiertem MDS und AML, aber unter dem aktuellen Behandlungsstandard ist das Risiko eines erneuten Auftretens immer noch hoch, und das mediane OS nach der Transplantation ist sehr begrenzt, nur 8 Monate oder weniger. Wenn die Zulassung der Verwendung von Eprenetapopt und Azacitidin für die Erhaltungstherapie nach der Transplantation erhalten wird, könnte dies ein neues Behandlungsparadigma darstellen, das das Ergebnis von Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten signifikant verbessern kann."

APR-426 Molekülstruktur (Bildquelle: selleck.cn)

MDS ist ein bösartiger Tumor von hämatopoetischen Stammzellen. Das Knochenmark kann nicht genügend gesunde Blutzellen produzieren. Etwa 30-40% der Patienten mit MDS entwickeln sich zu akuter myeloischer Leukämie (AML), und es wird angenommen, dass Mutationen im p53-Tumorsuppressorprotein direkt zum Fortschreiten der Krankheit führen. p53-Mutationen sind bei bis zu 20% der MDS- und AML-Patienten vorhanden und mit einer schlechten Gesamtprognose verbunden. Derzeit gibt es keine zugelassene Therapie speziell für TP53-mutierte MDS- oder AML-Patienten.