Vorbeugende Immuntherapie Monoklonaler Antikörper Teplizumab, der für die Aufnahme in die USA beantragt wird

Provention Bio ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung innovativer Therapien widmet, die immunvermittelte Krankheiten abfangen und verhindern. Vor kurzem gab das Unternehmen bekannt, dass es die fortlaufende Einreichung eines Lizenzantrags für biologische Produkte (BLA) für Teplizumab (PRV-30 1) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), einer Anti-CD, eingeleitet hat 3 monoklonaler Antikörper zur Vorbeugung von Hochrisikogruppen oder Verzögerung des Auftretens von klinischem 1 Diabetes (T 1 D), bei dem sich die Hochrisikopopulation auf das Vorhandensein von bezieht 2 oder mehr T 1 D-bezogene Autoantikörper im Körper.

In den USA und in der Europäischen Union wurde Teplizumab mit der Breakthrough Drug Qualification (BTD) bzw. der Priority Drug Qualification (PRIME) ausgezeichnet. Wenn es zugelassen wird, ist Teplizumab die erste Behandlung, die die Entwicklung von klinischem Typ 1 Diabetes (T 1 D) in Hochrisikogruppen verhindert / verzögert.

Durch die fortlaufende Einreichung können Pharmaunternehmen einige abgeschlossene Module in der BLA zur Überprüfung bei der FDA einreichen, ohne warten zu müssen, bis jedes Modul abgeschlossen ist, bevor sie zur Überprüfung eingereicht werden. Derzeit hat Provention nicht-klinische Module eingereicht und erwartet, dass im dritten Quartal von 2020 klinische Module und Module für Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC) eingereicht werden. Sobald das endgültige BLA-Modul eingereicht wurde, legt die FDA das Zieldatum für die BLA-Methode für verschreibungspflichtige Arzneimittelbenutzergebühren (PDUFA) fest.

Die BLA-Einreichung von Teplizumab 0010010 # {{1} basiert auf klinischen Daten aus dem 0010010 "At-Risk 0010010 ". Studie von TrialNet durchgeführt. Die Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Teplizumab zur Vorbeugung oder Verzögerung von klinischem Typ 1 Diabetes (T 1 D) in Hochrisikogruppen. Die Forschungsdaten wurden auf dem 79 wissenschaftlichen Treffen der American Diabetes Association (ADA20 1 9) in San Francisco am 20. Juni 1 9 veröffentlicht. Die Ergebnisse zeigten, dass eine einzelne 2-wöchige (1 4-tägige) Behandlung mit Teplizumab den Beginn und die Diagnose von klinischem T 1 D bei Kindern und Erwachsenen mit hohem Risiko im Vergleich zu Placebo signifikant verzögerte. Die Inzidenz von T 1 D wurde um {{1 6}}% reduziert, und die mittlere Beginnzeit wurde um mindestens {{1 7}} Jahre verzögert. Diese Daten zeigen deutlich, dass eine kurzfristige Immuntherapie die klinische Entwicklung von T 1 D erheblich verzögern kann, und die Entwicklung von immunmodulatorischen Arzneimitteln, die keine kontinuierliche Behandlung zur Beeinflussung von Autoimmunerkrankungen erfordern, wird ein wichtiger Paradigmenwechsel sein.

Nach dem 0010010 "At-Risk 0010010 "; In dieser Studie ist Teplizumab der erste Immunmodulator, der den klinischen Beginn von T 1 D signifikant verzögern kann. Es wird erwartet, dass es eingreift und den Fortschritt von T 1 D in Risikogruppen grundlegend verändert!

Ashleigh Palmer, Präsident und CEO von Provention, sagte: 0010010 quot; Der Start unseres Teplizumab BLA-Einreichungsprozesses ist ein wichtiger Meilenstein für Provention, der das Potenzial hat, das erste Medikament zu sein, das jemals zur Vorbeugung / Verzögerung des klinischen Typs eingesetzt wird {{1}} Diabetes in Risikogruppen. Letztes Jahr Daten aus dem veröffentlichten 0010010 "At-Risk 0010010 "; Die Studie unterstreicht das transformative therapeutische Potenzial von Teplizumab bei der Verzögerung oder Verhinderung des Auftretens von insulinabhängigem T 1 D in der klinischen Phase. Wir werden uns bemühen, die BLA-Einreichung bis Ende des Jahres abzuschließen und freuen uns darauf, den Regulierungsprozess voranzutreiben. Arbeiten Sie auch eng mit der FDA zusammen. 0010010 quot;

Teplizumab (PRV-03 1) Prävention und Intervention des Verlaufs von Typ {{1}} Diabetes (T 1 D)

Teplizumab ist ein Forschungs-Anti-CD {{1}} monoklonaler Antikörper, der entwickelt wurde, um klinisches T 1 D abzufangen und zu verhindern. Der Antikörper wurde in mehreren klinischen Studien mit mehr als 1 000 Patienten untersucht, von denen mehr als 800 Patienten Teplizumab erhielten. Frühere Untersuchungen an neu diagnostizierten Patienten zeigten, dass Teplizumab weiterhin seine Fähigkeit unter Beweis stellt, die Funktion der β-Zellen aufrechtzuerhalten und den Einsatz von exogenem Insulin zu reduzieren. Derzeit evaluiert Provention Bio Teplizumab für Patienten mit neu diagnostiziertem klinischem T 1 D (Phase-III-PROTECT-Studie) und evaluiert auch das Potenzial von Teplizumab zur Prävention von T 1 D bei Hochrisikopatienten Personen in Verwandten von T 1 D-Patienten.

Das 0010010 "gefährdete 0010010 "; Die Studie umfasste insgesamt 76 0010010 "Hochrisiko 0010010 ". Probanden im Alter von 8-49 Jahren. Diese Probanden hatten 2 oder mehr T 1 D-Autoantikörper und einen abnormalen Glukosestoffwechsel (abnormaler Blutzucker). 72% der Probanden waren unter 1 8 Jahre alt. In der Studie wurden diese Probanden randomisiert, um Teplizumab oder Placebo zu erhalten.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass bei Kindern und Erwachsenen mit hohem Risiko eine einzelne 1 4-tägige Behandlung mit Teplizumab den Beginn und die Diagnose von klinischem T 1 D im Vergleich zu Placebo signifikant verzögerte, mit a mittlere Verzögerung von 2 Jahren. Insbesondere betrug die mediane Zeit bis zur klinischen Diagnose von T 1 D in der Placebogruppe etwas mehr als 24 Monate. Im Gegensatz dazu betrug die mediane Zeit für die klinische Diagnose von T 1 D in der Teplizumab-Gruppe etwas mehr als 48 Monate (p=0. 006). Während des Studienzeitraums entwickelten 72% der Patienten in der Placebo-Gruppe klinischen Diabetes, verglichen mit nur 43% in der Teplizumab-Gruppe. In der Studie wurde Teplizumab gut vertragen, und die Sicherheitsdaten stimmten mit früheren Studien an neu diagnostizierten Patienten überein.

Dr. Eleanor Ramos, Chief Medical Officer und Chief Operating Officer von Provention Bio, sagte: 0010010 quot; Diese wegweisende Durchbruchstudie zeigt, dass wir eine Immuntherapie, insbesondere Teplizumab, einsetzen können, um den Beginn des klinischen Typs zu verhindern oder signifikant zu verzögern { {1}} Diabetes für mindestens 2 Jahre Noch wichtiger ist, dass etwa 60% der Probanden in der Studie nach einer Behandlung mit Teplizumab kein T 1 D entwickelten Dies ist die doppelte Rate der Placebogruppe. Teplizumab ist die erste Immunmodulation, die den klinischen Beginn des T 1 D-Wirkstoffs verzögern kann. 0010010 quot;

Kevan Herold, Ph.D., Hauptforscher der Studie und Professor für Immunbiologie und Medizin an der Yale University, sagte: 0010010 quot; Diese Ergebnisse haben eine echte klinische Bedeutung für Personen, bei denen ein Risiko für Typ {{{{ 2}}}} Diabetes, z. B. Familienmitglieder von Patienten. Eine Verzögerung des Ausbruchs des klinischen T 1 D kann bedeuten, dass sich die Krankheitslast verzögert, bis die Patienten ihre Krankheit besser behandeln können, z. B. nach dem Säuglingsalter, der Grundschule, der High School oder sogar dem College. Mit Teplizumab können wir nun eingreifen und die T 1 D-Progression dieser Hochrisikopersonen grundlegend ändern. Darüber hinaus freuen wir uns darauf, mehr über die Beobachtung von Patienten während des Follow-up der Studie zu erfahren, die auch die Langzeitergebnisse von Patienten auswerten wird, die die Diagnose der Krankheit verzögern und sehen, ob bei ihnen T {diagnostiziert wird. {2}} D oder geschützt. 0010010 quot;