Die FDA erteilte das neue Liposomal Anthracyclin Annamycin Orphan Drug Designation: Behandlung von Weichteilsarkomen!

Moleculin Biotech ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung einer Reihe von Medikamentenkandidaten für die Onkologie zur Behandlung hochresistenter Tumoren konzentriert. Kürzlich gab das Unternehmen bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Weichteilsarkomen (STS) erteilt hat. Zuvor hat die FDA Annamycin die Orphan Drug Designation (ODD) und Fast Track Designation (FTD) für die Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter AML erteilt.

Moleculin gab kürzlich bekannt, dass die FDA die New Drug Research Application (IND) von Annamycin&genehmigt hat, mit der Moleculin eine klinische Phase-1b / 2-Studie in den USA für STS-Patienten starten kann, die nach der ersten Behandlung in die Lunge übergegangen sind Behandlung. Zu den Grundprinzipien der klinischen Studie gehören aktuelle Tierdaten, einschließlich Daten der Jahrestagung der American Association for Cancer Research (AACR) vom 22. bis 24. Juni 2020 und Daten eines unabhängigen Labors, die am 21. Oktober 2020 bekannt gegeben wurden. Diese Daten zeigen dass die Anreicherung von Annamycin in der Lunge das 6-34-fache der von Doxorubicin beträgt, dem wichtigsten Chemotherapeutikum der ersten Wahl für STS. Darüber hinaus zeigen klinische Daten, dass die Verwendung von Annamycin keine Kardiotoxizität aufweist und den Mechanismus der Multiresistenz überwinden kann. Beide haben normalerweise therapeutische Einschränkungen für Anthracycline (einschließlich Doxorubicin) bei STS. Zusammenfassend deuten diese Faktoren darauf hin, dass Annamycin eine wichtige Behandlung darstellt, die dazu beitragen kann, die schwerwiegenden ungedeckten Bedürfnisse von Patienten mit STS-Lungenmetastasen zu lösen.

Walter Klemp, Vorsitzender und CEO von Moleculin, sagte:" Dies ist Annamycin GGs zweite Orphan Drug Designation. Dem Medikament wurde zuvor die Orphan Drug-Bezeichnung für die Behandlung von rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie erteilt. Wir glauben, dass dies weiterhin zeigt, dass die Breite unserer Pipeline uns&# 39 bietet; Multiple-Shot-Möglichkeiten', die mehrere Möglichkeiten zur Schaffung von Shareholder Value bieten."

Molekülstruktur von Annamycin (Bildquelle: Chemdrug)

Annamycin ist eine neue Generation von Anthracyclinen (Anthracyclin), die fast keine Kardiotoxizität aufweist und eine Resistenz gegen mehrere Arzneimittel vermeiden kann. Es hat eine stärkere Wirksamkeit in AML-Zelllinien und hat Wirksamkeit bei der Behandlung von Patienten gezeigt, deren Standardtherapie fehlgeschlagen ist. . Derzeit wird Annamycin zur Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML entwickelt.

Anthracycline sind seit mehr als 50 Jahren der Eckpfeiler der AML-Behandlungsoptionen. Sie werden mit einem anderen Chemotherapeutikum namens Cytarabin kombiniert. Diese Kombination wird oft als&"7-3 Induktionstherapie GG" bezeichnet, deren Zweck darin besteht, eine ausreichende Remission für eine erfolgreiche Knochenmarktransplantation zu induzieren. Derzeit ist die einzige realisierbare langfristige Option für die meisten AML-Patienten die Knochenmarktransplantation, die bei einer beträchtlichen Anzahl von Patienten erfolgreich war. Um sich jedoch für eine Knochenmarktransplantation zu qualifizieren, müssen Patienten zunächst durch Induktionstherapie erfolgreich sein. Leider ist die derzeitige Induktionstherapie nur für etwa 20 % wirksam von Patienten.

Doxorubicin (Doxorubicin) ist eines der wichtigsten Anthracyclin-Medikamente zur Induktionstherapie bei Patienten mit akuter Leukämie. Berichten zufolge übersteigt der Jahresumsatz des Arzneimittels&700 Millionen US-Dollar. Obwohl zugelassene Anthracycline (wie Doxorubicin) sehr wichtig und erfolgreich sind, sind sie alle kardiotoxisch, was Herzschäden verursachen und die Dosis begrenzen kann. Zusätzlich haben oder entwickeln die behandelten Tumorzellen gewöhnlich eine Resistenz gegen Anthracycline der ersten Linie, üblicherweise durch das sogenannte&"Multidrug Resistance GG"; derzeitige Anthracycline zu eliminieren und die Wirksamkeit der Behandlung zu begrenzen. Daher gibt es für die überwiegende Mehrheit der Patienten immer noch keine wirksame Behandlung, und die meisten Patienten werden bald an Leukämie sterben.

Annamycin hat die Möglichkeit, in dieser Hinsicht ein völlig wegweisendes Medikament zu werden. Das Medikament ist eine einzigartige Liposomenformulierung der neuen Generation von Anthracyclinen (in der Literatur auch als&"L-Annamycin GG" bekannt), die zur Beseitigung der Kardiotoxizität und zur Vermeidung der häufigen Niederlage derzeit zugelassener Anthracycline entwickelt wurde. Arzneimittelresistenzmechanismus. In Tiermodellen zum Testen der Kardiotoxizität erwies sich Annamycin als nicht kardiotoxisch. In klinischen Studien am Menschen mit Schwerpunkt auf Leukämie zeigte das Medikament eine dosislimitierende Toxizität als Doxorubicin (das wichtigste First-Line-Anthracen, das für die Induktionstherapie verwendet wird). Eines der zyklischen Arzneimittel) weist normalerweise eine viel geringere Toxizität auf.

Zuvor wurde Annamycin in 6 klinischen Studien und 114 Patienten getestet, darunter 2 klinische Studien mit Schwerpunkt auf Leukämie zur Behandlung von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erstlinientherapie. In diesen Studien wurde über eine geringe oder keine Kardiotoxizität berichtet. . Derzeit befindet sich Annamycin in Phase I / II-Studien zur Behandlung von AML in den USA und in Europa.