Die US-amerikanische FDA hat Takedas oralen Orexin-Rezeptor-Agonisten TAK-994 den Breakthrough Therapy Designation (BTD) verliehen!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) gab kürzlich bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) TAK-994 den Breakthrough Therapy Designation (BTD) erteilt hat, einen oralen Orexin-Agonisten in einer klinischen Phase-2-Phase, der auf selektive Targets-Orexin-2-Rezeptoren abzielt.

Derzeit wird TAK-994 zur Behandlung von übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) bei Patienten mit Narkolepsie Typ 1 (NT1) entwickelt. Dies ist eine chronische neurologische Erkrankung, die den Schlaf-Wach-Rhythmus verändert. EDS ist ein charakteristisches Symptom von NT1, das durch die Unfähigkeit einer Person gekennzeichnet ist, den ganzen Tag wach und aufmerksam zu bleiben und jeden Tag unbeabsichtigt oder zu unpassenden Zeiten einzuschlafen.

BTD ist ein neuer Kanal zur Überprüfung von Medikamenten der FDA, der darauf abzielt, die Entwicklung und Überprüfung neuer Medikamente zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten zu beschleunigen den Krankheitszustand wesentlich verbessern. BTD-erworbene Medikamente können während der Forschung und Entwicklung genauere Anleitungen erhalten, einschließlich hochrangiger FDA-Beamter, und sind für eine fortlaufende Überprüfung und eine potenzielle vorrangige Überprüfung während der Überprüfung berechtigt, um sicherzustellen, dass Patienten in kürzester Zeit neue Behandlungsoptionen bereitgestellt werden.

Nach Informationen des Center for Drug Evaluation (CDE) der National Medical Products Administration (NMPA) wurde TAK-994 im Juli 2020 eine stillschweigende Lizenz für klinische Studien in China erteilt.

TAK-994 wurde vom Labor von Takeda&in Shonan, Japan, entdeckt. Es ist Teil des Open Innovation Centers des Shonan Health Innovation Park und der Hauptproduktkandidat für Takedas bahnbrechendes Multi-Asset-Franchise mit Orexin-Fokus. Diese BTD markiert einen wichtigen Meilenstein in den beschleunigten Entwicklungsbemühungen von Takeda &, um NT1-Patienten diese wichtige potenzielle Therapie zur Verfügung zu stellen.

Die FDA erteilte TAK-994 BTD, teilweise basierend auf frühen und vorläufigen klinischen Daten. Diese Daten weisen darauf hin, dass TAK-994 bei NT1-Patienten die objektiven und subjektiven Messergebnisse der Wachheit am Tag signifikant verbessern kann. Derzeit befindet sich TAK-994 in einer Phase-2-Studie (TAK-994-1501). Die Daten der abgeschlossenen Phase-2-Studie werden nach Abschluss der Studie auf einer zukünftigen wissenschaftlichen Konferenz bekannt gegeben.

Sarah Sheikh, Leiterin des neurowissenschaftlichen Behandlungsfeldes von Takeda &, sagte: „Patienten mit Narkolepsie Typ 1 haben tagsüber übermäßige Schläfrigkeit, was bedeuten kann, dass sie oft bei der Arbeit oder in der Schule einschlafen. Wenn es zugelassen wird, hat TAK-994 das Potenzial, unsere derzeitige Behandlung von NT1 zu ändern. Der Weg, das Problem des inneren Orexinmangels im Kern der Krankheit zu lösen. Orexin spielt eine Schlüsselrolle bei der Regulierung des Schlaf-Wach-Zyklus des menschlichen Körpers und unterstützt die Bahnen im Gehirn, die die natürliche Wachheit des Körpers fördern.&Zitat;