Die US-amerikanische FDA genehmigt das Präzisionstherapie-Medikament Avonib von CStone zur Behandlung von IDH1-mutiertem Cholangiokarzinom

Am 26. August kam aus Übersee die Nachricht, dass das in Hongkong börsennotierte innovative Arzneimittelunternehmen Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange Code: 2616) das Präzisionsbehandlungsmittel Ivosidenib von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen hat. Es wird bei vorbehandelten erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom angewendet, bei denen IDH1-Mutationen durch die von der FDA zugelassene Testmethode nachgewiesen wurden. Damit ist Afnib das weltweit erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene Medikament&für die gezielte Therapie von Patienten mit IDH1-mutiertem Cholangiokarzinom.

Darüber hinaus erhielt der Supplementary New Drug Application (sNDA) von Afnib eine vorrangige Prüfung, was die Prüfungszeit erheblich verkürzte. Bei der Vorrangprüfung werden in der Regel Medikamente vergeben, die möglicherweise erhebliche Fortschritte in der Behandlung gemacht haben oder die eine Behandlung ohne ausreichende Behandlungsmittel ermöglichen.

Es versteht sich, dass dieses Mal die Erteilung von Qualifikationen für die vorrangige Überprüfung durch die FDA&auf Daten aus einer klinischen Phase-3-Studie namens ClarIDHy basiert. Diese Studie ist die weltweit erste randomisierte klinische Phase-3-Studie für Patienten mit behandeltem Cholangiokarzinom mit IDH1-Mutationen. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass die Avonibib-Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe den primären Endpunkt des progressionsfreien Überlebens (PFS) erreichte, was das Risiko einer Krankheitsprogression oder eines Todes bei den Patienten stark reduzierte. Gleichzeitig verbesserte Avnib auch das Gesamtüberleben (OS) der Patienten.

Das Cholangiokarzinom ist ein seltener bösartiger Tumor, der in den Gallengängen innerhalb und außerhalb der Leber auftritt. Es wird geschätzt, dass jedes Jahr bei 8.000 Menschen in den Vereinigten Staaten ein Cholangiokarzinom diagnostiziert wird. Vor der Zulassung von Avonib war keine gezielte Therapie für das IDH1-mutierte Cholangiokarzinom zugelassen, und in fortgeschrittenen Fällen gibt es nur begrenzte Möglichkeiten der Chemotherapie.

CStone Pharmaceuticals hat die exklusiven Kooperations- und Lizenzrechte für die Entwicklung und Vermarktung von Avnib in der Region Greater China einschließlich Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan sowie Singapur erhalten. Zuvor wurde Afnib in die"Liste der in Kliniken dringend benötigten neuen Medikamente (Dritte Charge)" herausgegeben vom Drug Evaluation Center der National Medical Products Administration (NMPA) von China.

Derzeit führt CStone Pharmaceuticals zwei registrierte klinische Studien zu Afnib auf dem chinesischen Festland durch, hauptsächlich für die Indikationen akute myeloische Leukämie (AML). Darunter ist die Studie CS3010-101 eine multizentrische, einarmige Phase-I-Studie an erwachsenen R/R-AML-Patienten mit anfälligen IDH1-Mutationen, die in China durchgeführt wird und als Brücke zur globalen Schlüsselstudie AG120 dient -C-001 Forschung. Die National Medical Products Administration (NMPA) von China hat den neuen Zulassungsantrag von Avnib für erwachsene Patienten mit R/R-AML, die auf IDH1-Mutationen anfällig sind, angenommen und in die vorrangige Prüfung aufgenommen.

Eine weitere Studie, AGILE, ist eine globale, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie der Phase III, die darauf abzielt, die Kombination von Avonib in Kombination mit Azacitidin und Placebo in Kombination mit Azacitidin in der Vergangenheit zu untersuchen. Wirksamkeit und Sicherheit bei unbehandelten Patienten mit IDH1-mutierter AML. Servier gab kürzlich bekannt, dass die AGILE-Studie den primären Endpunkt des ereignisfreien Überlebens (EFS) erreicht hat.

Es versteht sich, dass neben den beiden Indikationen akute myeloische Leukämie und Cholangiokarzinom auch die Forschung zur Behandlung von Patienten mit Gliom durch Afnib in vollem Gange ist und ein erhebliches therapeutisches Potenzial gezeigt hat.

Es ist erwähnenswert, dass Avonib, obwohl es in China noch nicht zugelassen ist, einen großen Durchbruch in der Dimension der Arzneimittelverfügbarkeit im Vorfeld erzielt hat. Zuvor war Afnib in Beijing Pratt& enthalten; Whitney Health Insurance als eines von 75 ausländischen Spezialmedikamenten und wurde als eines von 25 inländischen Medikamenten in die Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance aufgenommen, was bedeutet, dass mehr Patienten davon profitieren können, was die Erschwinglichkeit von Medikamenten erheblich verbessert.